Una organización internacional sin ánimo de lucro para fomentar el acceso y el uso adecuado de medicamentos entre la población hispano-parlante
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El comité asesor de la FDA para productos oncológicos (ODAC) votó el 22 de septiembre, por un margen decisivo de 14 a 2, que los beneficios del tratamiento no compensan los riesgos para los pacientes con enfermedad recidivante o refractaria. Esto en base a que los resultados del ensayo confirmatorio OCEAN [1] mostraran un mayor riesgo de mortalidad en los pacientes tratados ese fármaco.
Flufenamida melfalán (antes melflufen) había recibido la aprobación acelerada para tratar el mieloma múltiple en recaída o resistente al tratamiento en pacientes tratados con al menos cuatro líneas de terapia previas, incluyendo al menos un inhibidor del proteasoma, un inmunomodulador y un anticuerpo monoclonal dirigido contra CD38. Se le concedió la aprobación en base a los resultados en la respuesta global en el ensayo HORIZON [2].
“Un aspecto crítico de la aprobación acelerada es que hay que hacer ensayos de seguimiento que confirmen el beneficio inicial”, dijo Mikkael Sekeres, del Sylvester Comprehensive Cancer Center de la Universidad de Miami, al explicar su voto en contra del fármaco.
“Por desgracia, en este caso, el ensayo de seguimiento fracasó”, dijo Sekeres. “No sólo no mostró la magnitud del beneficio expuesto originalmente, sino que mostró que podría acarrear un mayor riesgo de muerte en los pacientes, con una toxicidad significativa”.
“Sin duda se necesitan mejores fármacos, todos lo creemos, pero no deberíamos utilizar fármacos que en realidad podrían estar perjudicando a los pacientes”, afirmó el doctor Christopher Lieu, del Centro Oncológico de la Universidad de Colorado en Aurora, que también votó en contra del fármaco.
“Para mí, la respuesta es muy sencilla”, afirmó. “Los datos no apoyan el uso de este agente en este momento”.
Oncopeptides, la empresa que desarrolló el fármaco retiró el melfalán flufenamida del mercado a finales del año pasado tras la lectura de OCEAN y las conversaciones con la FDA, pero luego se retractó.
El día 22, la empresa argumentó que un análisis post hoc del estudio de fase III indicaba beneficios en determinados subgrupos, pero eso no bastó para convencer a los miembros del comité.
“En realidad, el análisis post hoc se debería utilizar para generar hipótesis, y no para la ficha técnica y la indicación de uso”, dijo Lieu.
Este argumento tampoco convenció al personal de la FDA.
“No utilizamos subgrupos para definir indicaciones”, dijo la doctora Nicole Gormley, de la Oficina de Enfermedades Oncológicas de la FDA.
“Con lo que se sabe actualmente, no habríamos concedido la aprobación acelerada al melflufeno”, dijo.
Referencias