El Centro de Evaluación e Investigación del Medicamento de la agencia reguladora del medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó en 2023 un total de 55 nuevos fármacos, de los que más de la mitad tienen la designación de huérfanos, es decir, aquellos destinados a pacientes con enfermedades raras.

Según informó Farmaindustria este jueves, la FDA aprobó 55 medicamentos basados en nuevos principios activos, una de las mayores cifras de la última década según el informe anual que recoge los avances del año anterior.

Entre las aprobaciones destacaron tratamientos para enfermedades infecciosas, incluidos la covid-19, el virus respiratorio sincitial (VRS) y el VIH; para afecciones neurológicas, como la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), la enfermedad de Alzheimer y la migraña; para la diabetes tipo 2 en niños; distintos tipos de anemia y el control crónico del peso, entre otros fármacos para trastornos cardíacos, sanguíneos, renales y endocrinos.

De hecho, “estas aprobaciones, que dan cobertura a una amplia gama de enfermedades y estados de salud, tienen como objetivo ayudar a muchas personas a vivir mejor y lograr una mayor esperanza de vida”, tal y como se expone en el informe de la FDA.

Asimismo, más de la mitad de los nuevos fármacos (28 de las 55 aprobaciones) están destinados a prevenir, diagnosticar o tratar una enfermedad rara, por lo que recibieron la designación de medicamento huérfano, lo que ratifica el impulso de la investigación por parte de la industria farmacéutica innovadora en esta área de las patologías poco frecuentes.

ELA y cáncer
Además de la ELA, llegaron algunas aprobaciones para la ataxia de Friedreich, una enfermedad degenerativa hereditaria que daña el sistema nervioso; para la hemoglobinuria paroxística nocturna, una enfermedad que hace que los glóbulos rojos se rompan, y para el síndrome de fosfoinositida 3-quinasa delta activada, un trastorno genético que daña el sistema inmunológico.

Para cánceres raros, ya hay terapias disponibles para el linfoma de células del manto, una forma agresiva de linfoma no Hodgkin, y el carcinoma nasofaríngeo, un cáncer de cabeza y cuello.

Respecto a las enfermedades pulmonares, se aprobaron nuevos medicamentos para ataques de asma y fibrosis quística. Para afecciones gastrointestinales, medicamentos para la enfermedad inflamatoria intestinal y el estreñimiento funcional pediátrico, mientras que en oncología, las aprobaciones incluyeron tratamientos para cáncer colorrectal, de próstata, de pulmón y de bajo grado (tumores menos agresivos que comienzan en el cerebro).

En el área de la salud de la mujer, la FDA aprobó tratamientos para la depresión posparto, los sofocos causados por la menopausia y los anticonceptivos orales de venta sin receta.

Mayor aprobación
Del mismo modo, la FDA identificó 20 de los 55 nuevos medicamentos (36%) como primeros en su clase (first-in-class), es decir, fármacos que tienen mecanismos de acción diferentes a los de las terapias existentes o que tratan necesidades médicas no cubiertas.

En los últimos 10 años, la agencia americana aprobó 46 nuevos tratamientos de media cada ejercicio y estas 55 aprobaciones se convierten en la segunda cifra más alta de la década.

De hecho, la directora del departamento de Acceso de Farmaindustria, Isabel Pineros, recordó que “disponer de más y mejores tratamientos tiene un impacto directo en la sociedad en su conjunto, porque además de curar y controlar enfermedades, reducir los síntomas y mejorar la calidad de vida de los pacientes, potencian la eficacia y eficiencia del sistema sanitario, permiten una mayor productividad laboral y generan una importante contribución a la economía nacional”.

“Pero la innovación sólo importa si llega a los pacientes, por lo que debemos impulsar que tengan un acceso más rápido, equitativo y sostenible a medicamentos innovadores y que estas innovaciones aprobadas por la FDA también lleguen a Europa para beneficio de nuestra sociedad”, añadió.

Sin embargo, señaló Farmaindustria, la gran mayoría de estos nuevos medicamentos aún no han llegado a la región europea, en buena medida debido al tamaño del mercado estadounidense, a la receptividad de la innovación y a la agilidad de los procedimientos de la FDA frente a los de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).

Nota de Salud y Fármacos. Puede leer el documento de la FDA New Drug Therapy Approvals 2023 https://www.fda.gov/media/175253/download?attachment (en inglés)