Una organización internacional sin ánimo de lucro para fomentar el acceso y el uso adecuado de medicamentos entre la población hispano-parlante
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Ed Silverman informa que Novartis adquirió de PTC Therapeutics una licencia para un tratamiento experimental de la enfermedad de Huntington por US$1.000 millones [1]. A continuación, se presentan los puntos principales de dicho artículo.
El mencionado acuerdo contempla la posibilidad de que se hagan pagos adicionales por US$1.900 millones, que están condicionados al cumplimiento de ciertos hitos en su desarrollo, regulación y aspectos comerciales. La estructura del acuerdo resalta la importancia de alcanzar objetivos específicos para desbloquear el financiamiento adicional
El acuerdo con PTC Therapeutics tiene como objetivo fortalecer la cartera de neurociencia de Novartis. La enfermedad de Huntington es una condición genética mortal que se manifiesta como una combinación de los síntomas de la enfermedad de Alzheimer, el Parkinson y la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Aquellos que heredan esta enfermedad suelen comenzar a mostrar síntomas en sus 30 o 40 años
Novartis, ha intentado en el pasado desarrollar un tratamiento transformador para la enfermedad de Huntington, pero sus esfuerzos no han tenido éxito. La terapia de PTC, denominada PTC518, es un tratamiento oral que tiene como objetivo reducir la producción de la proteína mutante generada por el error genético que causa la enfermedad, que se piensa que es responsable de la muerte de las neuronas, lo que contribuye a la progresión de la enfermedad. En junio, PTC informó que los resultados de un estudio de Fase 2 mostraron que el fármaco disminuye con éxito los niveles de la proteína mutante en la sangre y el líquido cefalorraquídeo.
El director ejecutivo de PTC destacó que los términos del acuerdo con Novartis son coherentes con las expectativas de este tratamiento. La colaboración une la experiencia de PTC en el desarrollo de terapias de empalme con pequeñas moléculas y la experiencia de Novartis en el desarrollo y comercialización de terapias. Las terapias de empalme de moléculas pequeñas son tratamientos que utilizan moléculas pequeñas para modificar la expresión de genes y tratar enfermedades
Se pronostica que el acuerdo se cerrará en el primer trimestre del 2025, e incluye un acuerdo de participación en las ganancias de las ventas en EE UU y regalías sobre las ventas fuera de este país.
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