Canadá y EE UU

Resumen
Objetivo: Determinar el beneficio clínico que aportan los medicamentos para tratar enfermedades pediátricas raras que obtuvieron o canjearon vales de revisión prioritaria (PRV del inglés priority review vouchers) entre 2017 y 2023, e ingresos generados por dichos medicamentos.

Diseño del estudio: En este estudio de cohorte, se utilizaron documentos del Registro Federal, evaluaciones de las agencias de tecnología para la salud disponibles públicamente y presentaciones financieras para identificar a los medicamentos para enfermedades pediátricas que recibieron o canjearon un PVR para enfermedades pediátricas otorgado a otro medicamento entre 2017 y 2023, y evaluar su beneficio terapéutico adicional y los ingresos globales específicos que generó el medicamento.

Resultados: Entre los 36 medicamentos para pacientes pediátricos con enfermedades raras cuya aprobación resultó en la emisión de un PRV, se disponía de calificaciones de beneficio terapéutico para 17 (47 %), y 9 (53 %) fueron calificados como de beneficio elevado al menos por una agencia. Los ingresos globales anuales medios fueron de US$363 millones (año 1), US$621 millones (año 2) y US$850 millones (año 3). La mediana del precio de lista anual para un año de tratamiento con medicamentos que recibieron un PRV fue de US$788.705. Los cupones se canjearon por 15 medicamentos diferentes; de 13 medicamentos con calificaciones de beneficio terapéutico, 4 (31%) fueron de alto valor.

Conclusiones: Los medicamentos que tratan enfermedades pediátricas raras generan ingresos similares a los que generan otros medicamentos de marca, y los medicamentos con alto beneficio terapéutico tienden a generar más ingresos que aquellos con bajo beneficio terapéutico. Los medicamentos que aportaron un PRV por enfermedades pediátricas raras para su fabricante generan ingresos significativos y el cupón podría no ser necesario para incentivar el desarrollo de medicamentos para enfermedades pediátricas raras.