Una organización internacional sin ánimo de lucro para fomentar el acceso y el uso adecuado de medicamentos entre la población hispano-parlante
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Resumen
Este artículo ofrece una descripción general completa del diseño de ensayos clínicos y las vías regulatorias esenciales para el desarrollo de fármacos, específicamente en el contexto de las enfermedades de la retina. Los conceptos clave incluyen la estructura del ensayo, los criterios de valoración de eficacia y seguridad, y las expectativas regulatorias de agencias como la FDA. Profundiza en los avances regulatorios recientes, como la inclusión de la visión de baja luminancia como criterio de valoración secundario y analiza estudios de casos de ensayos en pacientes con degeneración macular relacionada con la edad (DMAE).
Se analizan las aprobaciones de fármacos clave para la retina, como ranibizumab y aflibercept, tratamientos para la DMAE y el edema macular diabético, destacando criterios como la ganancia/pérdida de 15 letras en la agudeza visual como criterios de valoración de eficacia clínicamente significativos y aprobables.
Los conocimientos sobre los ensayos de atrofia geográfica (AG) y retinopatía diabética muestran un panorama en evolución, donde los criterios de valoración anatómicos y los nuevos fármacos aportan nuevos desafíos y oportunidades. También se destaca la importancia de la colaboración entre la academia y la industria, citando ejemplos de desarrollo de terapias génicas y mediciones innovadoras para usar como criterios de valoración, como la Prueba de Movilidad Multiluminancia (Multi-Luminance Mobility Test) para distrofias de retina.
El objetivo general de esta conferencia fue desmitificar el proceso que abarca desde el diseño de ensayos clínicos hasta la aprobación regulatoria de medicamentos para que los médicos comprendan estas complejidades. En particular, es importante comprender las razones detrás de la selección del diseño del ensayo, los criterios de inclusión y exclusión, los criterios de valoración de eficacia primarios y secundarios y de seguridad. Desde que concluyó esta conferencia, ha habido cambios importantes en este campo, incluyendo nuevas guías de la FDA, así como lecciones aprendidas de las aprobaciones recientes de medicamentos que se incluyen en este manuscrito.