REGULACIÓN Y POLÍTICAS

EE.UU. y Canadá

Una base de datos de la FDA quiere promover el desarrollo de medicamentos para enfermedades huérfanas (FDA database aims to spark orpah-disease drug development)
Amy Dockser Marcus
The Wall Street Journal, 18 de junio de 2010
Traducido y resumido por Salud y Fármacos

La FDA ha intentado desarrollar estrategias para estimular el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras durante meses. Hoy, la Oficina para el Desarrollo de Productos para Enfermedades Huérfanas ha lanzado una nueva herramienta, se trata de una base de datos de productos aprobados por la FDA que podrían ser útiles para combatir enfermedades raras.

Los productos que están en esta lista han demostrado tener el potencial de tratar una o más de las enfermedades que afectan a menos de 200.000 estadounidenses y han sido clasificados como productos para enfermedades huérfanas. Haber recibido esta clasificación (producto para enfermedad huérfana) no garantiza que la FDA lo apruebe para el tratamiento de una enfermedad rara pero es una condición para acceder a incentivos – como reducciones de impuestos y, si el producto demuestra ser efectivo para tratar la enfermedad rara, la exclusividad en el mercado.

La utilización de estos productos ofrece varias ventajas. Por una parte la FDA ya ha dicho que el producto es seguro, y realizar ensayos clínicos con un medicamento existente es más barato que tratar de desarrollar un producto totalmente nuevo.

A pesar de los incentivos, solo se ha otorgado este estatus a 350 productos y hay más de 7.000 enfermedades raras.

Una buena parte de la información que se incluye en la base de datos ya era accesible al público pero estaba desparramada. Según Coté, director de la Oficina de Desarrollo de Productos para Enfermedades Huérfanas, para crear la lista de 235 productos se examinaron más de 2000 compuestos que habían sido clasificados como productos para enfermedad huérfana. Se espera que la lista sea de utilidad para las compañías farmacéuticas, también para inversionistas y asociaciones de defensa del consumidor que tengan interés en desarrollar medicamentos para enfermedades raras.