La primera lista de medicamentos esenciales de la OMS se publicó en 1977 y fue descrita como una revolución pacífica en salud internacional. La lista ayudó a que se aceptara el principio de que unos medicamentos son más útiles que otros y que son muchos los que no tienen acceso a medicamentos esenciales. Desde entonces la lista de medicamentos esenciales (LME) se ha ido ampliando; la definición de lo que es un medicamento esencial ha evolucionado y ha pasado a estar cada vez más fundamentada en la evidencia científica existente, incorporando criterios sobre su relevancia para la salud pública, eficacia, seguridad y costo-efectividad. Ahora incluye hasta medicamentos caros como los antirretrovirales.

Las listas nacionales de medicamentos esenciales no coinciden con la LME de la OMS, porque cada país se enfrenta a retos diferentes relacionados con el costo, la efectividad del medicamento, la morbilidad, y la racionalidad de la prescripción.

La OMS ha promovido el acceso equitativo a los medicamentos y su uso racional través de su estrategia revisada de medicamentos. Esto ha hecho que la OMS tenga que involucrarse en asuntos relacionados con los acuerdos internacionales de comercio y su impacto en el acceso a medicamentos esenciales, y también en la promoción de una agenda de investigación que asegure el desarrollo de nuevos medicamentos esenciales.