Los medicamentos huérfanos pueden dirigirse a pequeñas poblaciones de pacientes, pero en la FDA se van acumulando en grandes cantidades.

El año pasado, la agencia aprobó 77 medicamentos huérfanos, un récord, muy por encima del máximo de aprobaciones en años anteriores, cuyo máximo fue 49 en 2014. Al mismo tiempo, la FDA otorgó el impresionante número de 476 designaciones de medicamentos huérfanos, muy por encima de las 355 designaciones hechas en 2015, que había sido el récord anterior. El año pasado hubo 526 solicitudes de designación, un número que solo fue superado en 2016 con un récord de 582.

Según el Blog legal de la FDA, que informa sobre las solicitudes de medicamentos huérfanos y las que fueron tramitadas a través de la agencia, el aumento en las designaciones probablemente se debe al plan de modernización de la designación de fármaco huérfano que la FDA utiliza para eliminar una acumulación de solicitudes de designación. Una designación significa que la FDA ha decidido que un medicamento califica como huérfano y se decide antes de que se apruebe un medicamento.

Como lo hemos dicho anteriormente, las razones de estas cifras exorbitantes no son sorprendentes.

La FDA enfrenta una creciente presión para aprobar dichos medicamentos, que son tratamientos para enfermedades raras que afectan a pequeñas poblaciones de pacientes, gravemente enfermas, de 200,000 o menos. Y la categorización como medicamento huérfano, una categoría generada por una ley de 1983, permite a los fabricantes de medicamentos beneficiarse de los siete años de exclusividad de comercialización adicionales que les otorga el Congreso, un crédito fiscal del 50% para la investigación clínica y los gastos de las pruebas clínicas, y entra en el sistema de aprobación acelera que ha creado la FDA.

Mientras tanto, los fabricantes han podido cobrar precios elevados. Estos precios pueden contribuir a la ansiedad nacional sobre el costo de los medicamentos de venta con receta, pero los medicamentos huérfanos también pueden ser un tema políticamente delicado, dado que algunos grupos de pacientes los demandan agresivamente. Entonces, aunque a veces las aseguradoras crean obstáculos para cubrir el medicamento, la cantidad de pacientes generalmente es lo suficientemente pequeña como para evitar grandes disputas y publicidad negativa.

“Las compañías con productos innovadores respaldados en datos clínicos de calidad y pequeñas poblaciones de pacientes diana pueden seguir teniendo precios elevados, ya que los financiadores se centran en administrar los gastos en categorías más grandes y en eliminar el desperdicio en el canal de distribución para responder a la necesidad que tienen sus miembros de terapias útiles”, escribió recientemente el analista de Leerink Joseph Schwartz.

En consecuencia, los cobros aumentan y los inversores lo incentivan.

Por ejemplo, Novartis cobra US$475,000 por una inmunoterapia para la leucemia linfoblástica aguda. Biogen cobra por un medicamento para la atrofia muscular US$750,000 por el primer año de tratamiento, y US$375,000 cada año subsecuente. Y Sarepta Therapeutics cobra por un medicamento para combatir la distrofia muscular de Duchenne US$300,000 o más, dependiendo del peso del paciente.

Por cierto, el efecto acumulativo puede ser considerable. Se pronostica que las ventas mundiales de medicamentos de venta con receta crecerán un 6,5%, como tasa de crecimiento anual compuesta, hasta 2022, según un informe emitido el pasado mes de junio por Evaluate Pharma. En ese momento, las ventas deberían alcanzar los US$1.060 millones, y se espera que el 32% del aumento en las ventas hasta el 2022 provenga de los medicamentos huérfanos.

También ha habido críticas porque los fabricantes de medicamentos aprovechan vacíos legales para ampliar el mercado de dichos tratamientos, distorsionando el propósito original de la ley. Algunos podrían haber sometido la solicitud de comercialización a la FDA con la intención de que se utilizaran de manera más amplia, no solo por los afectados por enfermedades raras, según un artículo de 2015 en el American Journal of Clinical Oncology.

Por ejemplo, según Kaiser Health News, más de 70 son medicamentos que la FDA aprobó por primera vez para uso masivo y luego fueron aprobados como huérfanos. Y en cada caso, los fabricantes de medicamentos recibieron millones de dólares en incentivos gubernamentales, más los siete años de exclusividad en el mercado para tratar esa enfermedad rara específica. Esto creó un monopolio que excluye la competencia de menor precio.

“Hay un patrón por el que se burla el sistema para que la compañía se aproveche de un beneficio financiado por el contribuyente, y debe abordarse para preservar el objetivo de la Ley”, nos dijo Martin Makary, cirujano oncológico y profesor de políticas de salud de la Facultad de Medicina de la Universidad de Johns Hopkins, quien fue uno de los autores.

En diciembre pasado, el comisionado de la FDA Scott Gottlieb sostuvo que la reasignación de medicamentos comunes para tratar enfermedades raras es científicamente apropiada y beneficiosa para los pacientes. Pero también dijo que los altos precios de los medicamentos son un problema de salud pública, y cuestionó si los incentivos financieros deberían ser diferentes para los medicamentos que reciben “aprobaciones secundarias”.