El balance del año para las enfermedades raras (EERR) deja un buen sabor de boca para la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Este organismo, que ha pasado varios meses de incertidumbre sobre su futura ubicación, cierra el ejercicio cuantificando en alrededor de 1.900 los medicamentos que cuentan con la designación de huérfanos en la Unión Europea (UE).

Con ello se da acceso a incentivos específicos que hacen su desarrollo más atractivo para las compañías. A final de 2017, más de 140 de estos medicamentos estaban ya en el mercado, de modo que se favorece que existan opciones de tratamiento para pacientes no las tenían.

Hay más de 6.000 enfermedades raras y, según las estimaciones, es probable que alrededor de 30 millones de personas en la UE sufran una enfermedad rara debilitante. El tratamiento de estos pacientes puede ser muy difícil, ya que solo hay unos pocos medicamentos disponibles. Esto representa una gran necesidad médica no satisfecha y un importante desafío de salud pública.

Por ello la UE lanzó el programa de designación de medicamentos huérfanos en el año 2000, para alentar a las compañías a investigar y desarrollar medicamentos para enfermedades raras. Así, la EMA ha publicado una ficha informativa donde explica qué es una enfermedad rara, cómo funciona el programa de la UE y qué incentivos están disponibles para los desarrolladores.

Para obtener la designación de medicamento huérfano, el fármaco debe tratar, prevenir o diagnosticar una enfermedad que ponga en riesgo la vida o sea crónicamente debilitante, o que sea poco probable que el medicamento genere suficientes beneficios como para justificar la inversión necesaria para su desarrollo. Además, la enfermedad no debe afectar a más de 5 de cada 10.000 personas en la UE. También si se da el caso de que no exista un método satisfactorio de diagnóstico, prevención o tratamiento. Si dicho método ya existe, el medicamento debe suponer un beneficio adicional significativo para los afectados por la enfermedad.

La UE ofrece incentivos para alentar a las compañías a investigar y desarrollar fármacos destinados a tratar enfermedades raras que de otro modo no se desarrollarían. Para acceder a los incentivos las compañías pueden solicitar la designación de huérfano para su medicamento, siempre que cumplan los criterios.

La EMA recuerda que la designación de medicamento huérfano no es una autorización. Además, no todos los fármacos huérfanos llegan a la etapa de solicitud de autorización de comercialización. Aquellos que sí lo hacen, son evaluados por el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la EMA, siguiendo los mismos estándares de seguridad y eficacia que se aplican a los medicamentos evaluados por la EMA.

Desafíos para 2018
El mensaje de final de año del director Ejecutivo de EMA, Guido Rasi recoge algunas reflexiones sobre 2017 y plantea los desafíos previstos para 2018. Así, Rasi reconoce que “no siempre fue fácil concentrarse en nuestras tareas principales con la incertidumbre de la reubicación, sin embargo, hicimos todo lo posible para cumplir con la misión de EMA de promover y proteger la salud pública como los ciudadanos europeos —con razón—, esperan de nosotros”. Además destacó la apertura de “nuevos caminos” en referencia a la primera audiencia pública sobre un fármaco y el nuevo y mejorado sistema Eudravigilance que comenzó a funcionar en noviembre.

Para Rasi el 2018 “será aún más desafiante”. La próxima mudanza de la EMA a Ámsterdam y la retirada del Reino Unido de la Unión Europea reconoce “ocupará el tiempo de muchos miembros del personal que preferiríamos gastar en actividades que marcan la diferencia para la salud pública”. Así, recordó que tendrán que volver a centrarse en las tareas principales y suspender algunas iniciativas. Pese a ello, Rasi mostró un espíritu de cooperación con el país holandés para “lograr una transición sin problemas” y solicitó el apoyo de todos los agentes.