La reciente adquisición de Flatiron por Roche plantea dos preguntas importantes:

En primer lugar, dado que (como observó Andrew Matzkin de Health Advances) la transacción de Flatiron está “poniendo sonrisas en muchas caras” ¿qué otras compañías emergentes de datos clínicos oncológicos podrían estar interesadas? Y segundo, más fundamental, ¿cuáles son las implicaciones del aumento de este tipo de empresas, tanto para la industria farmacéutica como para la salud?

Dos destacadas empresas emergentes de datos clínicos oncológicos son Cota (como Flatiron, con sede en la ciudad de Nueva York) y Tempus, ubicada en Chicago.

Cota
Fundada en 2011, Cota es una creación del Dr. Andrew Pecora, un oncólogo de Nueva Jersey que supuestamente formó la compañía “cuando él y su equipo de oncólogos se dieron cuenta de que la medicina de precisión evolucionaba rápidamente y no había herramientas, ni sistema de clasificación de pacientes para abordarla”, según Eric Schultz, presidente de Tecnología, Informática e Innovación de Cota.

“También se dieron cuenta de que, con el rápido aumento de los costos, tenían que proporcionar los medios para identificar y reducir el gasto innecesario o el sistema se quedaría sin dinero”, agregó.

Trabajando con un grupo de oncólogos clínicos con un alto volumen de pacientes interesados en administrar el tratamiento estándar apropiado para cada paciente, Pecora desarrolló un enfoque diseñado para ayudar a los oncólogos a tomar las mejores decisiones para sus pacientes y permitir que los grupos de oncología monitorearan y recetaran los mejores tratamientos.

El resultado fue Cota, que inicialmente significaba “Seguimiento y Análisis de Resultados del Cáncer – Cancer Outcomes Tracking and Analysis”, que agrega datos de una variedad de oncólogos, utilizando automatización y extracción manual, similar a Flatiron, y destila los datos de forma que asigna a cada paciente a una categoría muy específica, a la que llaman la “dirección Cota Nodal” (CNA). La CNA está diseñada para integrar todos los atributos de importancia pronóstica para los pacientes. La idea es que cada paciente en una categoría determinada sea similar en el tipo de tratamiento que idealmente debería recibir. Al comparar los resultados y los costos entre los pacientes con una CNA determinada, una organización médica (así como un financiador) puede determinar qué médicos brindan la mejor atención y la más económica.

Con los años, según Schultz, Cota ha desarrollado un modelo más sofisticado, que involucra más campos, y ha seguido a los pacientes durante un período de tiempo más largo. Agrega que también han desarrollado paneles que permiten a los centros médicos realizar un mejor seguimiento de su desempeño y ayudar a identificar fácilmente variaciones adversas en los patrones de atención.

La compañía recaudó una serie A de US$7 millones en 2014 (dirigida por Horizon Blue Cross de Nueva Jersey e incluye a Med-Metrix); una serie B de US$18 millones en 2016 (liderada por Celgene y Novartis, e incluye a Boston Millennia Partners, entre otros), y acaba de anunciar una serie C de US$40millones que, curiosamente, fue liderada por IQVIA, una compañía formada por la fusión del gigante de datos de salud IMS y la CRO Quintiles, e incluyó inversiones de EW Healthcare Partners, así como de Memorial Sloan Kettering, quien el año pasado anunció una asociación con Cota.

Mientras que la compañía se enfoca en mejorar la entrega de valiosos servicios de oncología, trabajando con proveedores y financiadores, su extensa base de datos de pacientes también fomenta el negocio de las farmacéuticas, pues incluye cohortes sintéticas y grandes registros de estudios, según Tom Gallucci, Director Financiero de Cota.

Actualmente, Cota estima que su red de proveedores le permite acceder a alrededor de dos millones de pacientes. Con los nuevos fondos, planean hacer lo que han estado haciendo, solo que mejor: ampliar la plataforma, acelerar el crecimiento de la red de proveedores y construir el conjunto de datos del mundo real.

Tempus
Si Cota ha crecido de manera relativamente gradual a lo largo de los años, construyendo incrementalmente sobre las ideas de su oncólogo-fundador, Tempus ha llegado a la escena como un rayo (y con financiación) y está dirigida por el fundador de Groupon, Eric Lefkofsky. La historia de su origen es que Lefkofsky se sorprendió por la experiencia que tuvo su esposa cuando le diagnosticaron cáncer de mama. “No puedo creer lo confuso que es esto”, dijo a un periódico de Chicago. “No puedo creer que lo que [mi esposa y] yo deberíamos hacer no esté más claro. No puedo creer [que mi esposa y yo] no tengamos acceso a más información y más datos”.

Lefkofsky, un empresario de tecnología, decidió que tenía que haber una mejor manera, y aplicó sus conocimientos tecnológicos y recursos financieros a enfrentar el desafío.

La idea era construir lo que podríamos llamar una plataforma tecnológica clásica, que proporcione a los oncólogos acceso a una plataforma tecnológica contemporánea a cambio del derecho a una copia de los datos de los pacientes (anonimizados). Los médicos obtienen esencialmente acceso libre al flujo de trabajo y herramientas de visualización de datos para generar conocimiento y respaldar decisiones en tiempo real, mientras que la compañía construye una gran base de datos de oncología que analiza, como lo hacen Cota y Flatiron, usando una combinación de tecnología y un ejército de extractores manuales.

Un servicio adicional que Tempus proporciona es el acceso a la secuenciación de calidad clínica de próxima generación a bajo costo, a un costo que según la compañía es un tercio de las alternativas disponibles.

Tempus (en asociación con Precision Health AI) venció tanto a Flatiron como a IQVIA y tiene derecho a administrar datos de CancerLinQ, una base de datos desarrollada por la Sociedad Estadounidense de Oncología Clínica (ASCO), y mediante esta colaboración apoyará las relaciones contractuales con la FDA y el Instituto Nacional del Cáncer para la provisión de evidencia del mundo real.

Fundada en 2015, Tempus obtuvo la mayor cantidad de sus dos primeras rondas de financiamiento, US$60 millones, de Lefkofsky (con un valor estimado de US$2.100 millones, según Forbes) y su socio de negocios, Brad Keywell. A fines del año pasado, la compañía cerró con una serie C de US$70 millones, y una valoración estimada de US$630 millones (inversión anterior a la nueva), según Crunchbase. Los inversionistas de la Serie C incluyeron NEA y el vehículo de Steve Case, Revolution.

Tempus, que apunta claramente a crecer, afirma tener datos de alrededor de un tercio de todos los pacientes con cáncer en EE UU en su plataforma, y en los próximos años quiere administrar datos de casi la mitad de todos los pacientes con cáncer en EE UU.

La propuesta comercial es que este rico conjunto de datos oncológicos será sumamente valioso, una suposición respaldada por la reciente adquisición de Flatiron por parte de Roche.

Reflexiones
Es difícil no dejarse sorprender por las similitudes entre Flatiron, Cota y Tempus: las tres compañías de datos clínicos oncológicos se basan en la premisa de que la atención que reciben los pacientes con cáncer es mucho más fortuita de lo que debería ser, y que hay demasiada disponibilidad de datos para seguir ofreciendo servicios de salud de una forma tan impresionista. Las opciones de tratamiento pueden resultar en diferencias reales, y las oportunidades de aprender continuamente de las experiencias de colegas y pacientes a menudo se desperdician.

También hay diferencias importantes en los modelos comerciales; Cota, por ejemplo, cree que los proveedores y los financiadores están muy motivados por mejorar los resultados y mejorar la eficiencia, y por lo tanto representan una atractiva base de clientes por derecho propio. Los ejecutivos de Cota sienten que llevan la delantera, anticipan que los modelos de reembolso cambiarán y cada vez estarán más basados en el valor del tratamiento y los resultados. Cota también reconoce el valor potencial de sus datos para la industria farmacéutica, que ven como la tercera pata de su estrategia.

Por el contrario, Tempus (como Flatiron) se basan más en un modelo de Google: ofrece un servicio útil, barato o gratis, y luego recupera el costo monetizando el análisis que posteriormente hace de los datos. El éxito del negocio depende de la compañía en:

(a) De hecho, brindar un servicio útil a los médicos y, por lo tanto, obtener el derecho de acceder a más médicos, más pacientes y más datos;

(b) Conventir los datos recopilados en un recurso útil para las compañías farmacéuticas u otros (quizás los financiadores) que se cree que tienen mucho dinero.

Un componente integral de (b) es que las autoridades reguladoras globales acepten estos datos; en última instancia, a estas tres empresas les gustaría que sus conjuntos de datos representaran fuentes confiables de verdad, datos que potencialmente podrían ser utilizados para suplementar o incluso reemplazar el ensayo clínico (es decir, el concepto de un grupo de control “sintético”, como los líderes de la industria como Glen de Vries, de Medidata, defendieron).

La idea de que un conjunto de datos casi de investigación clínica extraídos de historias médicas electrónicas podría ser extremadamente valioso para la industria farmacéutica aún no ha penetrado en el firmamento de la industria: me he encontrado con varios líderes de la industria y profesionales que invierten en las ciencias de la vida que simplemente no pueden creer que estos datos puedan ser tan valiosos, e insisten en que debe ser un ardid elaborado, y simplemente una forma de facilitar el acceso de los representantes de ventas a los oncólogos prescriptores apropiados. Sin embargo, esto no es explícitamente lo que ninguna de estas tres compañías hace actualmente, ni aparentemente planea hacer; definitivamente, no proporcionan datos detallados a nivel del proveedor a la industria. En cambio, captan ingresos por el valor de datos integrados de oncología de alta calidad, incluyendo cada vez más datos moleculares. El valor para la industria farmacéutica está en acelerar las aprobaciones, no en la promoción de las ventas.

No es una panacea
A pesar de lo útil que estos ricos conjuntos de datos clínicos oncológicos pueden ser para la industria farmacéutica, estos datos no resuelven todos los problemas de desarrollo de medicamentos, y es probable que generen una serie de nuevos desafíos para la industria.

Un importante cuello de botella en el desarrollo de fármacos oncológicos es el reclutamiento de pacientes para ensayos clínicos. Hasta la fecha, no parece que estos nuevos sistemas hayan tenido un impacto en el reclutamiento para estudios clínicos, en contraste con enfoques como el protocolo Total Cancer Care (TCC) adoptado por una red dirigida por Moffitt Cancer Center. La TCC es una metodología que parece haber acelerado significativamente el reclutamiento para los estudios (en gran medida al consentir pacientes por adelantado para volver a contactarse más adelante si aparece un ensayo adecuado). Tal vez, a medida que los centros obtengan una mejor perspectiva de sus propios datos, puedan identificar mejor otros factores, como la gestión del consentimiento, que frena la inscripción en el estudio clínico.

La disponibilidad inmediata de datos oncológicos fiables en tiempo real o casi-real también conlleva riesgos para las farmacéuticas. Una vez que los oncólogos y otras partes interesadas puedan seguir con precisión los itinerarios de los pacientes con cáncer, será obvio, casi de inmediato, si un tratamiento en particular no está funcionando o no parece funcionar para un grupo de pacientes determinado (posiblemente definido molecularmente). Una fuente confiable de “verdad” significa que la eficacia del fármaco y la eficacia comparativa se pueden determinar de manera rápida y confiable. Esta es una gran noticia para los pacientes, pero puede ser una realidad desagradable para algunas compañías farmacéuticas, que pueden descubrir que el producto atractivo que creían firmemente que estaban desarrollando ofrece un desempeño deprimente en el mundo real. En consecuencia, será conveniente que las compañías farmacéuticas anticipen la eficacia en el mundo real antes de su lanzamiento, ya que el factor limitante para la comercialización podría no ser si un medicamento está aprobado por la FDA según los datos de ensayos clínicos, sino si está validado por las compañías de datos clínicos oncológicos, basándose en el rendimiento en el mundo real.

Más allá de la oncología
La ambiciosa esperanza, por supuesto, es que la experiencia transformadora de los datos clínicos oncológicos –específicamente, la extracción y la integración accionable de datos de calidad, casi de investigación clínica, a partir de las historias médicas electrónicas—pueda extenderse a toda la medicina, mejorando potencialmente la atención de los pacientes y proporcionando un recurso valioso para aquellos que intentan desarrollar mejores terapias para el futuro. De igual importancia, estos datos podrían servir como punto de referencia vivo, un método confiable para evaluar la eficacia de nuevos tratamientos prometedores, incluyendo algunos que estos mismos conjuntos de datos podrían haber ayudado a inspirar.