Los medicamentos que tratan ciertas enfermedades tropicales, enfermedades pediátricas raras y enfermedades relacionadas con emergencias de salud pública son esenciales, pero podrían no ser los más rentables.

La FDA puede otorgar “vales de revisión prioritaria” a las empresas que producen este tipo de medicamentos. Posteriormente, estas empresas pueden canjear el vale o cupón para que en el futuro la FDA acelere la revisión de otro medicamento [en seis meses], potencialmente más rentable [en realidad es una forma de incrementar el tiempo de exclusividad de la venta en el mercado y millones adicionales de ingresos]. Los cupones también se pueden vender a otras empresas farmacéuticas que desarrollen medicamentos.

Algunos estudios han encontrado que estos cupones tienen poco o ningún efecto en el desarrollo de fármacos, pero las 7 empresas de fármacos con las que hablamos indicaron que al tomar sus decisiones habían tenido en cuenta los cupones.

Hallazgos de la GAO (Oficina General de Transparencia de EE UU)
La FDA otorga cupones de revisión prioritaria (PRV) a las empresas que desarrollan medicamentos para enfermedades tropicales o enfermedades pediátricas raras o para usar para necesidades médicas. El PRV, que puede venderse a otro patrocinador de medicamentos, que lo puede usar más tarde para que la FDA priorice la revisión de otro producto en un plazo específico no superior a 6 meses, en lugar del plazo de revisión estándar de 10 meses. El titular del PRV elige el medicamento que va a someter a revisión prioritaria. La posibilidad de obtener ingresos adicionales por comercializar un medicamento unos cuatro meses antes o por vender el PRV podría ser un incentivo para que los patrocinadores desarrollen medicamentos para estas enfermedades o afecciones. Desde el año fiscal 2009, cuando se otorgó el primer PRV, hasta el año fiscal 2019, la FDA ha otorgado 31 PRV, principalmente para medicamentos que tratan enfermedades pediátricas raras. Según la información disponible, de los 31 PRV que ha otorgado la FDA, 17 se vendieron a otro productor de medicamentos a precios que oscilan entre US$67 millones y US$350 millones. Al 30 de septiembre de 2019, los datos disponibles muestran que los patrocinadores habían canjeado 16 de los 31 PRV para que la FDA revisara más rápidamente los medicamentos para tratar afecciones y enfermedades como el virus de inmunodeficiencia humana
(VIH), la diabetes tipo 2 y diferentes formas de artritis. Es posible que estas solicitudes, en otras circunstancias, no hubieran calificado para la revisión prioritaria.

GAO encontró pocos estudios que analizaran los programas de PRV, y aquellos que lo hicieron encontraron que los programas tuvieron poco o ningún efecto en el desarrollo de fármacos. Sin embargo, los siete patrocinadores de medicamentos con los que habló la GAO declararon que los PRV eran un factor en las decisiones de desarrollo de medicamentos: seis patrocinadores dijeron que eran uno de varios factores, mientras que un patrocinador dijo que fueron fundamentales para el desarrollo del medicamento. Algunos investigadores académicos y partes interesadas expresaron su preocupación por el uso de los PRV como incentivos para el desarrollo de medicamentos, incluyendo la posibilidad de que los ingresos esperados por la venta de un PRV disminuyan a medida que se otorgan más y aumenta la oferta.

¿Por qué la GAO hizo este estudio?
Hay pocos medicamentos disponibles para tratar ciertas enfermedades pediátricas tropicales y raras, y para usar como contramedidas médicas, dado que su mercado es pequeño y su posible rentabilidad es limitada. Para ayudar a proporcionar incentivos para el desarrollo de dichos medicamentos, el Congreso creó tres programas de PRV que entregan los PRVs a las empresas que desarrollan medicamentos para enfermedades tropicales, enfermedades pediátricas raras y alternativas médicas (p. ej., medicamentos para mitigar el daño biológico, químico, radiológico, o agentes nucleares). La FDA, una agencia del Departamento de Salud y Servicios Humanos (HHS), administra estos programas.

La Ley de Curas del Siglo 21 incluía una disposición para que la GAO estudiara los programas de PRV. La GAO examinó el número de PRV adjudicados y canjeados, y los medicamentos por los cuales fueron otorgados o canjeados, y lo que se sabe sobre la medida en que los PRV proporcionan incentivos para desarrollar medicamentos para satisfacer necesidades terapéuticas no satisfechas. La GAO analizó datos de la FDA sobre los PRV adjudicados y canjeados para los años fiscales 2009 a 2019, y otra información disponible públicamente sobre sus transferencias y ventas. GAO realizó una revisión de la literatura de los artículos revisados por pares publicados entre enero de 2009 y mayo de 2019, que analizaron los programas de PRV, y entrevistó a funcionarios de la FDA. La GAO también entrevistó a siete grupos con interés en este tema, siete investigadores académicos y siete patrocinadores de medicamentos seleccionados en función de factores como la familiaridad con los programas de PRV o el desarrollo de medicamentos.

El Departamento de Salud y Servicios Humano (HHS) de EE UU proporcionó comentarios técnicos sobre un borrador de este informe, que se incorporaron donde correspondían.

El documento completo en inglés está disponible en: https://www.gao.gov/assets/710/704207.pdf