La FDA ha publicado siete nuevas pautas que ayudarán a los científicos a desarrollar de manera segura nuevos productos de terapia génica.

Se han recibido aportes de varios interesados, incluyendo innovadores, patrocinadores, investigadores y pacientes, para lograr que el desarrollo y la revisión de estos productos sea más eficiente, al tiempo que se establecen controles reglamentarios.

Actualmente hay 900 solicitudes de investigación de medicamentos nuevos en trámite, cuya aprobación se requiere para iniciar los ensayos clínicos, y se anticipa que habrán más, por lo que la FDA ha desarrollado estas políticas para ofrecer claridad regulatoria a los fabricantes de medicamentos que desarrollan y fabrican productos de terapia génica.

“Como reguladores de estas nuevas terapias, sabemos que el marco que construimos para el desarrollo y la revisión de estos productos sentará las bases para el avance continuo de este campo vanguardista, y permitirá que los innovadores desarrollen con seguridad terapias efectivas para muchas enfermedades con necesidades médicas insatisfechas”, dijo el Dr. Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA.

Los productos de terapia génica tienen como objetivo tratar la enfermedad mediante la inserción de nuevo material genético en las células de un paciente para reemplazar o complementar genes que no funcionan adecuadamente. Algunos entregan el material genético a las células usando un virus como vector. Se pueden usar para tratar afecciones poco frecuentes, como la atrofia muscular. Hasta la fecha, la FDA ha aprobado solo cuatro productos de terapia génica, pero la administración está ansiosa por ver un aumento en las opciones de tratamiento para los pacientes.

‘Entendemos y apreciamos el tremendo impacto que las terapias génicas pueden tener en los pacientes al potencialmente revertir la debilitante trayectoria de las enfermedades. Estas terapias, que en un momento eran solo conceptuales, se están convirtiendo rápidamente en una realidad terapéutica para un número cada vez mayor de pacientes con una amplia gama de enfermedades, incluyendo lo trastornos genéticos raros y las enfermedades autoinmunes”, dijo el Dr. Stephen Hahn, Comisionado de la FDA.

Los documentos incluyen recomendaciones para la fabricación segura y para asegurar la calidad de los productos, las pruebas y su seguimiento a largo plazo, como por ejemplo a través de los ensayos clínicos poscomercialización.

“El desarrollo científico en esta área es rápido, complejo y plantea cuestiones únicas para la revisión del producto; incluyendo cómo funcionan estos productos, cómo se administran de manera segura y si continuarán logrando un efecto terapéutico en el cuerpo sin causar efectos adversos durante un largo período de tiempo”, dijo el Dr. Marks.

Su borrador de guía, que interpreta la similitud de los productos de terapia génica que se regulan como los medicamentos huérfanos [1] describe cómo se determinará si los productos califican como medicamentos huérfanos, que tratan enfermedades raras que no sería rentable producir sin fondos estatales. También incluye si los productos bajo revisión deberían recibir un periodo de exclusividad en el mercado de siete años.

La FDA enfatiza que no quiere desalentar el desarrollo de múltiples productos de terapia génica para tratar la misma enfermedad o afección. Más bien, su política debería generar un mercado competitivo con más opciones para los pacientes.

Se alienta a las partes interesadas que participaron en el desarrollo de estas pautas a hacer más comentarios sobre este tema.