La seguridad del paciente es de suma importancia en la investigación clínica y es una parte crítica del ensayo clínico. Tener buenos mecanismos de recopilación y monitoreo continuo de los datos de seguridad de los participantes en ensayos clínicos protege a los pacientes de riesgos innecesarios, y respalda la detección de señales de seguridad importantes y el desarrollo de un buen perfil de seguridad. Todo esto contribuye a la evaluación de los riesgos y beneficios, y a la información de seguridad que se deberá incluir en la etiqueta/ficha técnica de un nuevo medicamento, producto biológico o dispositivo.

Uno de los aspectos importantes para salvaguardar el bienestar del paciente y la calidad de la atención durante la investigación clínica es la recopilación y la notificación de eventos adversos graves (EAG). Según el Consejo Internacional para la Armonización de los Requisitos Técnicos para Productos Farmacéuticos de Uso Humano (ICH), un evento adverso es cualquier signo, síntoma o enfermedad desfavorable o no intencional que se asocia temporalmente con el uso de un medicamento, ya sea que el evento esté o no relacionado con el producto en sí [1,2]. La FDA considera que un evento adverso es grave si resulta en cualquiera de los siguientes resultados: muerte, una amenaza para la vida del paciente, hospitalización o prolongación de una hospitalización existente, una incapacidad persistente o significativa, o una interrupción sustancial de la capacidad para realizar funciones normales de la vida, o una anomalía congénita o un defecto de nacimiento [3]. Ciertos eventos médicos también pueden considerarse graves cuando ponen en peligro al paciente o requieren intervención médica para prevenir uno de los resultados mencionados anteriormente [1,3]. Estos eventos se informarían como otros eventos médicamente importantes.

En la industria farmacéutica, los datos de seguridad del paciente que se recopilan durante los ensayos clínicos pueden ser muy diferentes, dependiendo de quién patrocina el ensayo. Si bien la regulación exige que todos los patrocinadores informen a las autoridades sanitarias, no se han estandarizado todos los campos de datos que deben incluir los formularios para informar EAG, ni en los informes de casos, ni en los informes por escrito. Esta diversidad puede generar ambigüedad entre los investigadores que realizan ensayos clínicos para múltiples patrocinadores, generando demoras e incertidumbre en el proceso de recopilación de un conjunto de datos de seguridad del paciente que permita tener una imagen clínica completa de los EAG. Hay una clara oportunidad para identificar un conjunto de datos básicos para incluir en los informes EAG, para mejorar su calidad y exhaustividad, y para trabajar con una empresa que establezca estándares para la industria para que facilite el desarrollo de dicho estándar.

Para abordar esa oportunidad, TransCelerate lanzó la Iniciativa de campos comunes para los EAG (Common SAE Fields Initiative), que se centró en la evaluación de los campos de datos básicos que se suelen recopilar e informar cuando ocurre un EAG. El equipo estaba formado por expertos en la materia que representaban a una variedad de disciplinas, incluyendo médicos, expertos en farmacovigilancia, expertos en operaciones clínicas y expertos en informes de ensayos clínicos y gestión de datos.

Para garantizar el desarrollo de la lista base de campos EAG que se debieran incluir y que tuvieran valor para las partes interesadas, el equipo utilizó un enfoque multifásico para ir agregando a su lista básica de campos EAG. Primero, el equipo analizó el panorama regulatorio para comprender las pautas y regulaciones vigentes.

Después de evaluar el marco regulatorio, cada miembro del equipo proporcionó una copia del formulario para informar EAG que estaba utilizando su empresa a un consultor externo. El consultor recopiló, cegó y agregó todos los campos de datos en una lista maestra, que incluyó 1.238 campos de datos. En otras palabras, entre las empresas miembros participantes, a pesar de que aparentemente recopilan los mismos datos para informar a los mismos reguladores, se utilizan 1.238 campos con nombres diferentes, un resultado sorprendente que muestra la magnitud del desafío. Esto no solo destacó la falta de coherencia entre los patrocinadores de los ensayos, sino también los desafíos que enfrentan los investigadores que trabajan con múltiples patrocinadores de ensayos clínicos.

El equipo realizó una evaluación de lo que tenían en común los 1.238 campos incluidos en la lista maestra. Tras agrupar los campos de datos similares, el equipo los dividió en nueve categorías. Evaluaron los campos de datos según su similitud y relevancia. Por ejemplo, se agruparon todos los puntos de datos relacionados con la recolección de información sobre el consumo concomitante de medicamentos.

Al final de este enfoque multifásico, la lista maestra de 1.238 campos de datos se convirtió en una lista de 133 campos de datos únicos que bastarían para informar los EAG frecuentes y proporcionarían una imagen clínica completa de un EAG. La lista final de 133 campos de datos se comparó con la guía y las regulaciones de la industria que se analizaron durante la evaluación inicial del panorama regulatorio para garantizar que cumple los requisitos de los informes de seguridad reglamentarios, sin sacrificar la calidad o la integralidad de los datos recopilados.

En agosto de 2019, el equipo de la Iniciativa TransCelerate Common SAE Fields se preparó para entregar los resultados de su trabajo al equipo del Consorcio de Estándares de Intercambio de Datos Clínicos (CDISC), para que CDISC estableciera los estándares para la recopilación y presentación de datos EAG para la industria. La transición a CDISC se completó en octubre de 2019. Cinco miembros del equipo del equipo TransCelerate SAE Common Fields se unieron al equipo CDISC, como voluntarios, para servir como expertos en la materia. El equipo Estándar EAG, parte del grupo Armonización de Estándares de Adquisición de Datos Clínicos (Clinical Data Acquisition Standards Harmonization CDASH) de CDISC, ha procedido con el desarrollo de un estándar para la industria para la recopilación de datos de EAG, que se espera que finalice en marzo de 2021. Eventualmente, este estándar servirá como actualización del existente CDASH SAE Suplemento v1.0. Al igual que con cualquier estándar fundamental de CDISC, CDISC continuará manteniendo y actualizando el estándar EAG a medida que la industria publique nuevas guías y regulaciones.

Se espera que el desarrollo y la adopción de un estándar de la industria en torno a la recopilación de datos EAG agregue valor inherente para los pacientes, los sitios de investigación, los patrocinadores y las autoridades sanitarias. Se espera que un estándar de la industria optimice la recopilación de los datos de seguridad que surgen durante los ensayos clínicos y mejore la eficiencia de los procesos de recopilación de datos e informes EAG, incluyendo el potencial de reducir la cantidad de versiones de casos EAG requeridos para obtener un informe integral EAG. La disponibilidad anticipada de informes EAG completos de alta calidad protegerá a los pacientes de riesgos innecesarios y respaldará la detección de señales de seguridad importantes y el desarrollo de un perfil de seguridad sólido.

Además, estos esfuerzos subrayan la importancia de la colaboración, cuando es apropiada. La capacidad de las compañías farmacéuticas, los investigadores y las autoridades sanitarias para colaborar y sacar nuevos medicamentos al mercado en beneficio de los pacientes y de la salud humana es una misión crítica que todos podemos respaldar. El desarrollo de un proceso estándar sólido para la presentación de informes EAG para apoyar la seguridad del paciente es una forma significativa de ayudar a lograr este objetivo.