Gestión de los Ensayos Clínicos, Metodología, Costos y Conflictos de Interés

Palmer dice en su artículo [1] que las empresas farmacéuticas utilizan criterios arbitrarios para decidir quién es elegible para participar en los ensayos clínicos, lo que contrasta con todo el cuidado que utilizan para aleatorizar a los participantes y enmascarar su asignación al grupo experimental o control. Muchas veces se utilizan criterios de exclusión innecesarios que dejan fuera a mujeres, personas mayores y/o a minorías étnicas. Esto ha llevado a que Genentech y profesores de Stanford desarrollen criterios de elegibilidad que promuevan una participación más amplia de sujetos sin poner en riesgo la seguridad de los participantes ni la integridad de los datos.

Estos investigadores han descrito [2] una herramienta de inteligencia artificial que les ha permitido simular diversos ensayos clínicos oncológicos aplicando diferentes criterios de elegibilidad. En la mayor parte de los casos lograron ampliar los criterios de inclusión sin afectar la seguridad de los participantes. Además, las simulaciones (que se basaron en ensayos clínicos reales que reclutaron a pacientes con cáncer de pulmón no microcítico) encontraron que los participantes que no solían incluirse en los ensayos se beneficiaron igual o incluso más que los que tradicionalmente participaban.

Según su análisis, ampliar los criterios de inclusión también beneficiaría a las empresas, porque al haber más personas elegibles podrían reclutar y concluir los ensayos más rápidamente, y en algunos casos obtendrían resultados más significativos.

Genetech, que es parte de Roche, está desarrollando una versión de esa herramienta para uso interno llamada Trial Pathfinder, y la utilizará en el diseño de ensayos clínicos oncológicos.

Herramientas como Trial Pathfinder podrían simplificar la forma en que se establecen los criterios de inclusión y exclusión, y según Chunhua Weng, un informático biomédico de Columbia, podrían también contribuir a racionalizar la forma en que se determinan dichos criterios, ya que a veces simplemente se copian los de otros ensayos que han resultado ser exitosos [1].

El grupo de profesores de Stanford y empleados de Genentech utilizó datos muy estructurados de las historias clínicas electrónicas de Flatiron Health, una startup que Roche compró en 2018. Flatiron pasó años recopilando datos de pacientes con cáncer que recibieron tratamiento en entornos comunitarios, y los etiquetó cuidadosamente para facilitar el análisis. Esta base de datos incluye datos de decenas de miles de pacientes. Hay pocas bases de datos tan ricas y bien estructuradas como las de Flatiron [1].

Otras patologías en las que podría haber interés para invertir en generar grandes bases de datos del mundo real que se puedan utilizar para el diseño de ensayos clínicos serían los problemas inmunológicos, reumatológicos y neurológicos; y también habría que trabajar en captar las variables clínicamente significativas que se correspondan con el problema que se está estudiando [1].

Otro de los temas en los que hay que trabajar es en la inclusión de los grupos de mayor riesgo y de los que desarrollan formas más complejas de la enfermedad.

Weng es miembro de una comunidad de informáticos y expertos en ciencias de datos (Data Science) que han desarrollado un modelo para hacer estudios observacionales en salud, se llama OMOP y permite estandarizar los datos de las historias clínicas electrónicas. Habiendo formateado cientos de millones de historias clínicas, se han podido realizar estudios observacionales a gran escala en todo el mundo. Weng cree que las empresas farmacéuticas podrían construir sobre ese modelo [1].