EE UU y Canadá

En sus informes anuales, Health Canada identificó los medicamentos huérfanos aprobados por la Food and Drug Administration (FDA) o la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Según la definición que utiliza la Junta de Revisión de Precios de Medicamentos Patentados de Canadá (PMPRB), en Canadá hay 125 medicamentos caros para enfermedades huérfanas, que representan el 12,2% de todo el gasto farmacéutico.

Para ayudar a las provincias a hacer frente a la financiación de los medicamentos huérfanos, en marzo de 2023 el gobierno federal anunció un programa trienal de reparto de costes por un valor de 1.400 millones de dólares canadienses.

Para ayudar a determinar cómo se debe asignar esta inversión, este estudio analiza los beneficios terapéuticos de los medicamentos huérfanos y no huérfanos para la oncología y todas las indicaciones no oncológicas. También compara las características de los medicamentos y de los ensayos clínicos y el tipo de revisión a que fueron sometidos los medicamentos huérfanos y no huérfanos.

Conclusión
Es probable que los medicamentos huérfanos no sean terapéuticamente más beneficiosos que los no huérfanos, especialmente para las indicaciones oncológicas. Este hallazgo significa que es importante que el gobierno federal desarrolle criterios claros sobre cómo se asignarán sus fondos. Con este fin, cuando los medicamentos huérfanos entran en el mercado sin evidencia de gran calidad de que aportan un beneficio terapéutico adicional, la financiación debería estar condicionada a acuerdos de riesgo compartido con los fabricantes, y se debería generar más evidencia con el entendimiento de que se retirará su financiación si la evidencia no es convincente.