Resumen
Importancia. Muchos medicamentos contra el cáncer se aprueban por la vía de aprobación acelerada de la FDA, que utiliza evidencia preliminar. No está claro cómo se integra esta evidencia limitada en las guías de la Red Nacional Comprensiva del Cáncer (National Comprehensive Cancer Network o NCCN), que con frecuencia utilizan los médicos y los pagadores públicos y privados para determinar el reembolso de los tratamientos oncológicos.

Objetivo. Analizar las evaluaciones de las guías de la NCCN para las indicaciones de medicamentos contra el cáncer que recibieron la aprobación acelerada de la FDA y compararlas con las indicaciones de medicamentos contra el cáncer que recibieron la aprobación regular de la FDA.

Diseño, entorno y participantes. Este estudio transversal analiza las indicaciones aprobadas por la FDA para medicamentos contra el cáncer que recibieron la aprobación acelerada desde el inicio del programa en 1992 hasta el 30 de junio de 2022. Para cada medicamento, se revisó el etiquetado/ficha técnica aprobada por la FDA para identificar todas las indicaciones. Todos los análisis se realizaron a nivel de la indicación de fármaco.

Exposición. La exposición era el estado regulatorio de la FDA en octubre de 2022, incluyendo la aprobación regular, la aprobación acelerada, la aprobación acelerada convertida en aprobación regular y la retirada de la aprobación acelerada.

Resultados y medidas principales. El nivel de evidencia y de consenso (categoría 1, 2A, 2B y 3) y las preferencias de tratamiento (preferido, alternativo preferido, otro recomendado y útil en determinadas circunstancias) que habían asignado los comités de la NCCN en febrero de 2023.

Resultados. Se analizaron un total de 315 indicaciones oncológicas para 100 fármacos. Estas indicaciones incluyeron 156 (50%) que habían recibido la aprobación regular, 60 (38%) la aprobación acelerada, 78 (49%) habían recibido la aprobación acelerada pero luego se convirtió en aprobación regular y a 21 (13%) se les había retirado la aprobación acelerada.

Entre todas las indicaciones, 105 (33%) fueron calificadas por la NCCN como con evidencia de categoría 1, 185 (59%) de categoría 2A, 6 (2%) de categoría 2B y 2 (1%) con evidencia de categoría 3. En comparación con las indicaciones aprobadas por la vía regular, a las indicaciones que recibieron la aprobación acelerada se les asignó con menos frecuencia evidencia de categoría 1 (47 % frente a 3%; P < .001) y se incluyeron con menos frecuencia como opciones de preferidas tratamiento (58% frente a 40%; P = .008 ). Entre las 21 indicaciones de aprobación acelerada retiradas, 8 (38%) permanecieron en las guías de la NCCN, y la mayoría tenía calificaciones de evidencia de nivel 2A.

Conclusiones y relevancia. Este estudio encontró que, en comparación con las indicaciones de medicamentos contra el cáncer aprobados por la vía regular, las indicaciones de medicamentos oncológicos aprobados por la vía acelerada tenían menos probabilidades de recibir calificaciones de evidencia de alto nivel y de aparecer como tratamiento preferido en las guías de la NCCN. La mayoría de los medicamentos que recibieron la aprobación acelerada y regular tenían calificaciones de evidencia de baja calidad, pero altos niveles de consenso entre los oncólogos de los comités de la NCCN. Mayor claridad en los umbrales y las definiciones de los niveles de evidencia haría que las guías de la NCCN fueran más útiles para los médicos, los pacientes y los pagadores.