Resumen
Objetivos. Evaluar los beneficios e ingresos que aportan los fármacos oncológicos, explorar su asociación e investigar las potenciales discrepancias entre el beneficio que añaden y los ingresos que generan según la vía de aprobación de medicamentos que se utilizó para que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) permitiera su comercialización.

Diseño Estudio retrospectivo de cohortes.

Contexto. Fármacos oncológicos e indicaciones aprobadas por la EMA entre 1995 y 2020.

Principales medidas de resultado. El beneficio añadido se evaluó mediante las calificaciones que han publicado siete organizaciones: agencias de evaluación de tecnologías de salud de EE UU, Francia, Alemania e Italia, dos sociedades de oncología médica y un boletín de medicamentos. Todas las calificaciones obtenidas se recategorizaron utilizando una escala de clasificación de cuatro puntos para indicar si el beneficio añadido era negativo o no cuantificable, menor, sustancial o mayor. Los datos sobre ingresos se extrajeron de informes financieros de acceso público y se compararon con el costo estimado de la investigación y el desarrollo (I+D) de cada producto que se han publicado. Por último, se evaluó la asociación entre el beneficio añadido y los ingresos. Todos los análisis se realizaron para la cohorte global del estudio y para los subgrupos basados en la vía de aprobación de la EMA: autorización de comercialización estándar, autorización de comercialización condicional y autorización en circunstancias excepcionales.

Resultados. Al menos una organización había evaluado el beneficio añadido de 131 medicamentos oncológicos para 166 indicaciones dentro del plazo requerido, arrojando un total de 458 valoraciones de beneficio añadido; 189 (41%) fueron negativas o no cuantificables. El tiempo medio para compensar la mediana de los costes de I+D (US$684 millones de dólares, £535 millones, €602 millones, ajustados a valores de 2020) fue de tres años; 50 de 55 (91%) medicamentos recuperaron estos costes en un plazo de ocho años. Los fármacos con mayor índice de beneficio añadido generaron, por lo general, mayores ingresos. Las calificaciones negativas o no cuantificables de beneficios añadidos fueron más frecuentes para las autorizaciones de comercialización condicionales y las autorizaciones en circunstancias excepcionales que para las autorizaciones de comercialización estándar (riesgo relativo 1,53; intervalo de confianza del 95%: 1,23 a 1,89). Las autorizaciones de comercialización condicionales generaron menos ingresos y tardaron más en recuperar los costes de I+D que las autorizaciones de comercialización estándar (cuatro años frente a tres).

Conclusiones. Aunque los ingresos parecen estar en consonancia con el beneficio que añaden, la mayoría de los medicamentos oncológicos recuperan los costes de I+D en pocos años a pesar de aportar poco beneficio añadido. Esto es especialmente cierto en el caso de los fármacos aprobados mediante autorizaciones de comercialización condicionales, que intrínsecamente parecen carecer de evidencia exhaustiva. Los responsables políticos deberían evaluar si los incentivos normativos y de reembolso vigentes promueven eficazmente el desarrollo de fármacos más eficaces para los pacientes con mayores necesidades.