Resumen
Antecedentes. La FDA ha ampliado el uso de criterios de valoración indirectos o subrogados en la aprobación de fármacos para indicaciones oncológicas/hematológicas. Es probable que esto haya ocasionado un mayor número de aprobaciones y es posible que los fármacos hayan llegado al mercado más rápidamente, pero se desconoce si estos fármacos también mejoran la supervivencia general (SG) de los pacientes que los consumen.

Métodos. Estimamos el porcentaje de fármacos oncológicos que han demostrado mejorar la SG haciendo un análisis transversal de las aprobaciones de fármacos oncológicos que ha realizado la FDA de EE UU (2006-2023). Se buscaron datos de SG en los ensayos pivotales y en la literatura revisada por pares.

Resultados. Se identificaron 392 aprobaciones de fármacos oncológicos. La aprobación de 87 (22%) fármacos se basó en su impacto sobre la SG, 147 fármacos aprobados se evaluaron posteriormente para determinar su beneficio en la SG (38% de todas las aprobaciones y 48% de los fármacos aprobados en función de un criterio de valoración indirecto) y 130 (33%) aún no se han evaluado para determinar el beneficio en la SG. De los 147 fármacos aprobados que posteriormente se evaluaron para documentar su impacto en SG, 109 (28% de todas las aprobaciones y 74% de los fármacos evaluados posteriormente para la SG) aún no han demostrado aportar beneficios para la SG, mientras que 38 (10% de todas las aprobaciones y 26% de los fármacos evaluados posteriormente para documentar su aporte a la SG) mostraron posteriormente que aportaban beneficios para la SG. En total, 125 de los 392 (32%) fármacos aprobados para cualquier indicación han mostrado en algún momento aportar un beneficio en la SG, y 267 (68%) aún no lo han documentado.

Conclusión. Alrededor del 32% de todos los fármacos oncológicos aprobados cuentan con evidencia de que mejoran la SG. Hay que utilizar criterios más estrictos para regular los fármacos, para garantizar que los fármacos aprobados ofrecen mejores resultados a los pacientes.