Una organización internacional sin ánimo de lucro para fomentar el acceso y el uso adecuado de medicamentos entre la población hispano-parlante
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El 27 de octubre de 2023, la FDA aprobó el inhibidor del punto de control inmunitario anti-PD-1 toripalimab-tpzi para dos indicaciones. La primera, en combinación con cisplatino y gemcitabina, para el tratamiento de primera línea del carcinoma nasofaríngeo (CNF) metastásico o recidivante localmente avanzado; y en segundo lugar, como agente único para el CNF recidivante irresecable o metastásico tras la progresión o después de una quimioterapia basada en platino. Las autorizaciones de comercialización se basaron en los ensayos clínicos JUPITER-02 y POLARIS-02, ambos realizados exclusivamente en Asia. En JUPITER-02 sólo participaron pacientes de China, Singapur y Taiwán (NCT03581786), mientras que en POLARIS-02 sólo participaron pacientes de China (NCT02915432).
Habíamos hablado previamente de lo que hay que tener en cuenta cuando se usan datos de un único país extranjero, lo hicimos cuando el Comité Asesor sobre Medicamentos Oncológicos (ODAC) de la FDA se reunió en febrero de 2022 para revisar la solicitud de licencia biológica para sintilimab, otro tratamiento anti-PD1 que se estudió en combinación con quimioterapia para tratar el cáncer de pulmón no microcítico en el estudio ORIENT-11. En ese momento, el ODAC señaló varias preocupaciones, incluyendo el criterio de valoración principal del estudio, que era la supervivencia libre de progresión (SLP), así como la homogeneidad de la población de pacientes que participó en ORIENT-11, y la dependencia de los datos de un solo país extranjero. Finalmente, el ODAC votó 14-1 en contra de la aprobación del sintilimab, lo que obligó al promotor a realizar un nuevo ensayo en EE UU, y el fármaco todavía no ha recibido la aprobación de la FDA.
Sin embargo, en el caso del toripalimab, la FDA parece haber dado marcha atrás y lo ha aprobado para dos nuevas indicaciones basándose en datos de una sola región y un solo país. Nos preguntamos si estas dos decisiones reguladoras son coherentes: denegar la aprobación de sintilimab y conceder la aprobación de toripalimab.
Los autores acaban la carta diciendo: reconocemos que el conjunto de las limitaciones de ORIENT-11 puede superar las de JUPITER-02, POLARIS-02 y EMPOWER-Lung 1, y hemos dicho anteriormente que estamos de acuerdo con las preocupaciones de la FDA en torno a sintilimab. Sin embargo, no hay ninguna característica distintiva única que explique por qué se denegó el sintilimab y se aprobó el toripalimab. La incoherencia interna enturbia el confuso tema de los medicamentos contra el cáncer estudiados en países extranjeros. Entre los valores fundamentales de una agencia reguladora figuran la coherencia y el precedente, y animamos a la FDA a que publique directrices claras sobre el tema del uso de datos procedentes de un solo de un país extranjero para la aprobación de un medicamento en EE.UU.