Una organización internacional sin ánimo de lucro para fomentar el acceso y el uso adecuado de medicamentos entre la población hispano-parlante
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O que hoje em dia chamamos de dados do mundo real (Real-World Data, RWD) tem sido usado há anos no desenvolvimento de produtos médicos para informar o desenho do estudo e a seleção de endpoints, identificar possíveis participantes e locais de ensaios e avaliar a segurança no cenário pós-comercialização.
Também relacionada, a evidência do mundo real (Real-World Evidence, RWE) é a evidência clínica sobre o uso e os possíveis benefícios ou riscos de um produto médico derivada da análise do RWD. Hoje, eu gostaria de atualizar você sobre alguns dos desafios e avanços do RWD e do RWE.
Entendendo o RWD, o RWE e os desafios do ecossistema:
É importante entender que os RWD estão relacionados ao estado de saúde do paciente e/ou à prestação de serviços de saúde coletados em rotina de diversas fontes. Exemplos de RWD incluem dados derivados de registros eletrônicos de saúde, dados de reclamações médicas, dados de registros de produtos ou doenças e dados coletados de outras fontes (como tecnologias digitais de saúde) que podem informar sobre o estado de saúde. A principal diferença é que os RWD não são coletados em uma clínica ou ambiente de pesquisa especial.
Como adicional à uma análise apropriada, o desenho do estudo é uma parte essencial da produção do RWE; e o RWE pode ser gerado por vários tipos de desenhos de estudo. Isso inclui estudos não intervencionistas, assim como estudos intervencionistas, tais como ensaios randomizados com resultados coletados usando fontes de RWD —os denominados ensaios de ponto de atendimento —e ensaios controlados externamente com braços de controle derivados de fontes de RWD.
Há um interesse mais recente no uso da RWE para a tomada de decisões regulatória no cenário pré-mercado, inclusive para apoiar uma determinação em relação à eficácia de um produto médico e informar a análise de risco-benefício de dispositivos para novos usos pretendidos. A realização de todo o potencial da RWE na tomada de decisões regulatórias apresenta vários desafios, e a FDA está a caminho do maior entendimento dessa área.
Um desafio é encontrar o RWD adequado. Os dados de ambientes de cuidados rotineiros concentram-se em pacientes em hospitais ou na clínica, o que exige a consideração da confiabilidade e da relevância dos dados para abordar questões regulatórias. Por exemplo, pode haver falta de informações sobre medidas clínicas de gravidade da doença nos pedidos de reembolso de planos de saúde, e precisamos de melhores maneiras de examinar dados não estruturados em registros eletrônicos de saúde. Outra categoria de desafios envolve a proteção da privacidade do paciente e, ao mesmo tempo, mecanismos adequados para acesso e inspeção de dados por agências regulatórias. Esses desafios exigirão colaboração contínua entre uma série de stakeholders, incluindo órgãos reguladores, a indústria, a academia e a comunidade da pesquisa clínica.
Nesse mundo que evolui rapidamente, com uma infinidade de dados digitais, a FDA pretende ajudar a desenvolver os melhores métodos para RWD e RWE nos aspectos de qualidade de dados, desenho e análise de estudos.