• El sistema actual para estimular la investigación y el desarrollo (I+D) farmacéutico, en marcha desde finales del siglo XX, muestra limitaciones cada vez más graves. En particular, el precio de los nuevos fármacos es prohibitivos y es frecuente que ofrezcan pocos o incluso ningún beneficio a los pacientes.

• Las críticas a este sistema van en aumento, no solo por parte de las organizaciones no gubernamentales, sino también de las instituciones internacionales. Se ha postulado una serie de propuestas interesantes para poner remedio a los defectos del sistema actual o para establecer sistemas alternativos.

• La Alianza Europea por una I+D Responsable y Medicamentos Asequibles, una coalición que aglutina consumidores, pacientes, y organizaciones de salud pública, ha reclamado la creación de un sistema de I+D que responda a las necesidades globales en salud pública que genere fármacos de alta calidad, universalmente accesibles y a precios asequibles.

• La primera etapa incluiría: asegurar precios asequibles en todos los países mediante controles efectivos del precio y un mayor uso de las flexibilidades suscritas en los acuerdos de propiedad intelectual; requerir pruebas de que los nuevos fármacos representan un avance terapéutico antes de conceder permisos de comercialización; y exigir transparencia sobre los costes de la I+D y los precios de los medicamentos.

• A largo plazo, sería necesario establecer un mecanismo global que incluiría: proporcionar los fondos públicos necesarios para que la I+D en productos farmacéuticos responda a las necesidades de salud; establecer nuevos métodos que desvinculen los costes de I+D del precio final de los productos para que sean más asequibles; y crear un observatorio global para hacer un seguimiento del gasto en I+D, identificar áreas de necesidades sanitarias y estimular la coordinación de esfuerzos en investigación en áreas de alta prioridad.

• El Consejo de Europa, el Consejo de la Unión Europea, la Organización Mundial de la Salud (OMS) y la Organización para la Cooperación y el Desarrollo Económico (OCDE) están especialmente preocupados por el precio de los nuevos fármacos y reclaman una revisión parcial o completa del sistema.

• Las agencias de evaluación de tecnología sanitaria de Bélgica (KCE) y de los Países Bajos (ZIN) se han atrevido a proponer sistemas radicalmente nuevos para estimular la I+D.

El sistema para estimular la investigación y el desarrollo (I+D) de medicamentos, que lleva funcionando varias décadas, está alcanzando sus límites. Desde comienzos del siglo XXI, los fármacos que llegan al mercado suelen ser cada vez menos y más caros, y rara vez constituyen un avance terapéutico. Estos fármacos responden más impulsados al mercado que a las necesidades de salud reales de la población mundial.

El Consejo de Europa, la Organización Mundial de la Salud (OMS) y la Organización para la Cooperación y el Desarrollo Económico (OCDE), entre otros, reclaman que se ponga remedio a los defectos de este sistema impulsado por el mercado y basado en las patentes o que se establezcan sistemas alternativos. Las agencias de evaluación de tecnología sanitaria de Bélgica y Holanda han sopesado sistemas radicalmente nuevos para estimular el I+D.

Para superar la crisis en el sistema actual del I+D de medicamentos, otros han propuesto un sistema en el que la financiación del I+D se desvincula de las ventas de medicamentos. Nuestro artículo cita en gran parte una declaración de la Alianza Europea por un I+D Responsable y Medicamentos Asequibles, publicada a partir de una consulta pública iniciada por el Comité de Expertos de Alto Nivel sobre el Acceso a Medicamentos de la Naciones Unidas (ONU) (a,b). Esta declaración abre nuevas vías de discusión y también ofrece propuestas concretas. Reconoce la importancia de tener una industria farmacéutica capaz de crecer como industria y de fabricar medicamentos, a la vez que propone un sistema de investigación que sirva al interés público y deslinde los ingresos de las compañías farmacéuticas de la especulación sistemática.

Este Comité de Expertos de Alto Nivel sobre el Acceso a Medicamentos de la ONU ha publicado sus recomendaciones finales, las cuales apoyan un tratado de I+D internacional respaldado por mecanismos de financiación de la investigación que no dependa de los precios finales de los medicamentos, para que el mayor número posible de personas pueda tener acceso a los tratamientos que necesitan [1].

Propuestas de la Alianza Europea por una I+D Responsable y Medicamentos Asequibles
En Europa y en todo el mundo, el precio de los nuevos medicamentos es cada año más alto, especialmente en casos en los que no existe una alternativa terapéutica. Como resultado, el tratamiento para infecciones y enfermedades que ponen en riesgo la vida, como el VIH/sida, cáncer y hepatitis C, son cada vez menos asequibles tanto para los individuos como para los sistemas nacionales de salud.

Este es el resultado de un sistema de investigación y desarrollo (I+D) inefectivo y costoso. Este sistema basado en patentes concede monopolios a las compañías farmacéuticas, lo que les permite cobrar precios exorbitantes por tecnologías sanitarias que no tienen nada que ver con el coste de su desarrollo [2].

Deben tomarse medidas urgentes para asegurar que los ciudadanos pueden acceder a los medicamentos que necesitan.

Los altos precios que dicta el mercado
A menudo los precios altos se comprenden y aceptan como un mal necesario del sistema de patentes, que se considera importante como estrategia de reembolso y para financiar futuras innovaciones. Sin embargo, este mal necesario tiene que cuestionarse porque ha dejado de estimular la innovación requerida para satisfacer las necesidades de salud más apremiantes a nivel global.

La realidad actual es que la innovación biomédica ocurre en un contexto en que se prioriza la I+D en base al beneficio económico esperado y no en respuesta a las necesidades en salud pública. Esto lleva a establecer prioridades sesgadas con consecuencias que ponen en peligro las vidas de muchas personas [3].

Por ejemplo, en los últimos 40 años únicamente se han producido dos tratamientos nuevos para la tuberculosis, una enfermedad que mata a más de 1,5 millones de personas al año, pero durante el mismo periodo de tiempo se han creado 14 medicamentos nuevos para la alergia al polen [4]. Además, enfermedades tropicales desatendidas, a pesar de que representan el 14% de la carga global de enfermedad, solo reciben el 1,3% de la financiación global en investigación (c) [5].

Falta de auténtica innovación. También hay que analizar la medida en la que las patentes incentivan la innovación. Teniendo el beneficio económico como objetivo, las compañías farmacéuticas se inclinan más por hacer cambios sutiles a compuestos existentes y recomercializarlos bajo una nueva marca comercial que por innovar. Como resultado, nuestro mercado farmacéutico está inundado con fármacos de imitación o “yo-también”, lo que cuestiona la lógica asumida de que detrás de las patentes se esconde una recompensa por las ideas novedosas (d)[6].

Por ejemplo, el boletín independiente de medicamentos Prescrire ha evaluado el valor terapéutico añadido de 1.345 fármacos comercializados entre el año 2000 y 2013, y halló que al compararlos con fármacos ya comercializados solo el 7% ofrecían una ventaja real [7].

Falta de transparencia. La ineficacia también viene dada por el secretismo y la falta de transparencia de nuestro modelo actual de I+D que resulta en investigaciones duplicadas o en transacciones de alto coste para obtener acceso a datos de ensayos clínicos previos que están protegidos por la exclusividad de datos [8].

La falta de transparencia también dificulta la negociación de los precios por parte de los sistemas sanitarios al carecer de acceso a información sobre los costes reales del I+D.

Por último, la falta de transparencia sobre los datos de seguridad y eficacia, y el hecho de que muchas compañías publiquen de forma selectiva los datos de sus ensayos clínicos representa un peligro para los pacientes [9].

Cambiar el balance: la prioridad debe ser la salud humana
Estos ejemplos muestran que claramente nuestro modelo actual de I+D no genera las tecnologías sanitarias que más se necesitan y lo que genera a menudo carece de valor terapéutico añadido en comparación con los medicamentos ya disponibles en el mercado o son tan caros que resultan prohibitivos, tanto para los individuos como para los sistemas de salud. El modelo biomédico actual de I+D no solo falla a los más desfavorecidos, sino que progresivamente nos va fallando a todos nosotros.

Nuestro modelo actual de I+D descansa sobre la incoherencia fundamental entre el derecho a la salud y los intereses de monopolio de los titulares de los derechos de la PI [propiedad intelectual] (…)

Las reformas del I+D que proponemos responderían a esta incoherencia retando el interés de mantener el monopolio de los titulares de la PI a corto plazo, mientras se alienta el desarrollo de un acuerdo de I+D que reemplazaría por completo su orientación hacia el mercado por un marco estratégico sostenible, dirigido, financiado y coordinado por el sector público.

A corto plazo: mayor transparencia en los costes y precios
Al imponer transparencia en la inversión en I+D, los titulares de los derechos de la PI tendrían que divulgar el desglose de la inversión pública y privada en tecnología sanitaria, incluyendo los recursos financieros, humanos y los subsidios fiscales para justificar el precio.

Esto, sumado a una base de datos documentando lo que todos los países pagan por los medicamentos abriría la oportunidad para que el público responsabilizara a la industria y cuestionara sus exorbitantes precios.

De esta forma, el público y, con él, las necesidades de salud pública podrían moderar las fuerzas del mercado, y el público dispondría de argumentos basados en la evidencia para cuestionar las decisiones sobre precios e inversiones en I+D.

El derecho a saber. El acceso a estos datos se entiende como libertad de información, que es una extensión de la libertad de expresión, un derecho humano fundamental (…) [10]. (…)

Limitar los monopolios. Otras soluciones, a corto plazo, a esta incoherencia política tienen que ver con el impacto de los monopolios en la asequibilidad de los medicamentos y consisten en promocionar el uso de genéricos y la competición de los biosimilares. Esto requeriría la revitalización y el estímulo activo de todos los países para implementar comprehensivamente las flexibilidades del acuerdo ADPIC (Acuerdo sobre los Aspectos de los Derechos de Propiedad Intelectual relacionados con el Comercio) (e).

La evidencia ha demostrado, como en el caso de Tailandia en 2007, que para conseguirlo hay que poder imponer sanciones legales a las compañías farmacéuticas que emplean métodos coercitivos para intentar y disuadir a los países que quieran emplear las flexibilidades incluidas en el ADPIC para proteger la salud pública [11]. (…)

A largo plazo: un tratado de I+D farmacéutico
La solución a largo plazo para alentar a los innovadores a responder a las necesidades en salud pública es reemplazar por completo los incentivos comerciales para producir tecnologías sanitarias nuevas con una compensación económica procedente y dirigida por el sector público, en forma de fondos “push and pull” gestionados por un observatorio global (f).

Productos para la salud libres de patentes. En el pacto de I+D proponemos que todas las tecnologías sanitarias para todos los problemas de salud estén exentas de protección de la PI y así lo reflejen las leyes internacionales, regionales, bilaterales, y nacionales. (…)

Toda la información sobre la investigación también debería ser de libre acceso, lo que permitiría el descubrimiento de innovaciones futuras a partir de avances previos, evitando la duplicidad de esfuerzos y mejorando así la eficiencia en innovación [12].

La financiación solo estaría disponible para tecnologías sanitarias necesarias y, sin monopolios de patentes; la competición de los genéricos abarataría los precios. (…).

Un observatorio público. El CEWG [Grupo consultivo de expertos de la OMS en investigación y desarrollo: financiación y coordinación] ha recomendado un observatorio de I+D coordinado a nivel global (…) como parte necesaria de un pacto vinculante en I+D [12].

La iniciativa que proponemos se construiría a partir de este modelo, fortaleciendo la obligación de los estados miembros a usar el observatorio para notificar sus prioridades en I+D. Este observatorio resulta esencial ya que actualmente tenemos una comprensión muy limitada de qué I+D se está realizando, dónde, cómo y por quién; y esta información es vital si queremos mejorar el marco de prioridades y el impacto en salud pública de la I+D biomédica [13].

Las responsabilidades del observatorio incluirían dar seguimiento a los flujos económicos y analizar su correspondencia con los planes de desarrollo, lo que ayudaría a los tomadores de decisiones a establecer prioridades según las necesidades sanitarias.

También publicaría todos los ensayos clínicos y la información sobre investigación, lo que significaría que los investigadores podrían identificar fácilmente los proyectos que son similares a los suyos y les permitiría construir sobre resultados previos y generar productos más efectivos [13].

Un proceso responsable, colaborador. De esta forma, mejoraríamos la innovación al aumentar la transparencia de los esfuerzos existentes en I+D, lo que ayudaría a responder más rápidamente a los desafíos de la salud global, como la resistencia antimicrobiana y la emergencia de (nuevas) enfermedades infecciosas como el zika, ébola y la TBC-MRF [tuberculosis multirresistente a fármacos].

Está aumentando el consenso sobre la lógica de compartir información en el desarrollo farmacéutico, como quedó reflejado en la declaración de la OMS de septiembre de 2015 “Desarrollo de una normativa global para compartir datos y resultados durante las emergencias en salud pública” que muchos líderes de la salud a nivel mundial apoyan [14,15].

Garantizar el acceso a los avances terapéuticos a todo el mundo: un compromiso internacional
La solución a más largo plazo de un acuerdo global en I+D exigiría compromisos económicos de los gobiernos, y tendrían en cuenta factores como el nivel de desarrollo, tamaño de la economía y capacidad de pago de cada país; se utilizarían una variedad de medios, incluyendo impuestos y contribuciones en especie. Sentimos que es muy importante compartir la carga de la I+D así como la responsabilidad para establecer prioridades. (…)

Los fondos se destinarían a la concesión de subvenciones [mecanismo “push”] y premios [mecanismos “pull”] [a entidades independientes] (f). De esta forma, el gasto gubernamental en salud pasaría de pagar los altos precios de los medicamentos a pagar la inversión en I+D por adelantado, los gobiernos disminuirían su gasto en tecnologías sanitarias y esos ahorros podrían reinvertirse de nuevo en I+D que responda a las necesidades.

Gestión del observatorio. La coordinación de este fondo se gestionaría de forma multilateral mediante un observatorio global totalmente transparente que podría integrarse dentro de un departamento de la ONU, donde los estados miembros, informados por su población, podrían establecer prioridades de I+D utilizando métodos democráticos a partir de (…) criterios basados en las necesidades [13].

Para los receptores de subvenciones y premios, su financiación se distribuiría con la condición de que los productos estuvieran libres de la protección por patentes, ya que el mecanismo de financiación adquiriría, efectivamente, toda la propiedad intelectual.

Sin los monopolios de las patentes, todos los productos estarían abiertos a la competición de genéricos, que es el método más efectivo y sostenible para abaratar precios.