La Ley de Medicamentos Huérfanos (97-414) se aprobó en EE UU el 5 de enero de 1983. En los últimos 34 años, ha sido enmendada numerosas veces, extendiendo o ampliando los beneficios que reciben las empresas, que actualmente incluyen: un 50% del crédito fiscal para aquellos ensayos clínicos que califican, exenciones o descuentos a las tarifas que pagan las empresas por medicamentos que requieren receta, un sistema más fácil y más rápido la aprobación de medicamentos por parte de la FDA, y siete años de exclusividad adicional en el mercado para los medicamentos que califican para una indicación huérfana.

La Ley de medicamentos huérfanos implica un sistema de designaciones y aprobaciones relacionadas a cada una de las indicaciones específicas del medicamento. Para que un medicamento califique para una indicación huérfana no puede haber más de 200.000 pacientes en EE UU, y puede otorgarse para una subpoblación con una enfermedad específica.

He recopilado datos de la FDA sobre todas las designaciones y aprobaciones de medicamentos huérfanos desde el inicio del programa hasta el 17 de septiembre de 2017. Se encuentran en una hoja de Google, disponible como un html o un archivo xlsx. En esta nota, utilizo los datos para calcular la probabilidad de que la FDA autorice la comercialización, una vez que ya le ha otorgado la designación de medicamento huérfano.

Después comparo los resultados con las estimaciones que otros han hecho sobre la probabilidad de aprobación de los medicamentos que ingresan en las pruebas clínicas.

Los datos sobre designaciones y aprobaciones de medicamentos huérfanos tienen la ventaja de ser transparentes, incluyendo un gran número (4.350) de observaciones y un conjunto de medicamentos que son cada vez más importantes y, a menudo, extremadamente costosos.

En los últimos 33 años, el tiempo promedio transcurrido desde la designación hasta la aprobación ha sido entre 4 o 5 años, dependiendo del período. La probabilidad de éxito (aprobación por la FDA), una vez la FDA concede la designación de medicamento huérfano está en el rango de .2 a .25, cuando se utilizan retrasos de 4 o 5 años.

El artículo y gráficos se pueden leer en inglés en https://blogs.harvard.edu/billofhealth/2017/09/25/orphan-drugs-designations-and-approvals-have-something-to-say-about-risks/