El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la EMA anunció recientemente su decisión de sacar la terapia génica para la atrofia muscular espinal de Novartis, onasemnogene abeparvovec, de su programa de evaluación acelerada.

El CHMP no anunció las razones que llevaron a tomar esa decisión, que significa que el tratamiento aprobado en EE UU como Zolgensma y comercializado a un precio superior a los US$2 millones será revisado en la UE en 210 días en lugar de los 150 días que lleva hacer una revisión acelerada. Novartis confirmó que su terapia génica está ahora bajo el régimen de aprobación estándar.

Un portavoz de Novartis explicó a Focus: “Esto otorgará a la agencia el tiempo necesario para revisar la gran cantidad de datos que le estamos proporcionando para responder a sus preguntas”. Un portavoz de AveXis (Novartis adquirió AveXis) también dijo a Focus que están trabajando estrechamente con los reguladores europeos y anticipa “una posible aprobación en el cuarto trimestre de 2019”.

Y aunque es raro que el CHMP tome tal decisión (en los últimos años, solo otros seis medicamentos han perdido su estatus de evaluación acelerada después de que se les hubiera otorgado), muchos de esos cambios se han producido en los últimos dos meses.

Este mes, cinco medicamentos, incluyendo cuatro medicamentos oncológicos, fueron retirados de la vía de evaluación acelerada.

Además de Zolgensma, se vieron afectados el tratamiento para el mieloma múltiple de Karyopharm, selinexor, cuya aprobación en EE UU fue polémica porque el comité asesor había dado una opinión negativa; el tratamiento para una enfermedad de la sangre de Stemline Therapeutics, tagraxofusp, que EE UU aprobó como Elzonris en diciembre pasado; y el medicamento para la leucemia mieloide aguda quizartinib de Daiichi Sankyo, que fue rechazado por la FDA en junio.

El CHMP ya no está revisando el cefiderocol antibacteriano de Shionogi bajo el programa de aprobación acelerada, dijo el comité el 9 de julio.

Pero la decisión del CHMP de sacar un tratamiento de la vía de evaluación acelerada no siempre es algo negativo. Por ejemplo, el Vitrakvi (larotrectinib) de Bayer, que fue retirado del programa de evaluación acelerada en junio, y obtuvo una recomendación de aprobación condicional en julio.

Los otros dos tratamientos que perdieron sus revisiones aceleradas fueron el tratamiento contra el VIH de TaiMed Biologics, ibalizumab, que fue aprobado por la FDA en marzo de 2018 como Trogarzo, y perdió su estado de evaluación acelerada en la UE en junio; y el medicamento para la diabetes neonatal de AMMTeK, Amglidia (glibenclamida), que a solicitud del solicitante el día 90 se transfirió a la revisión estándar y luego el CHMP recomendó autorizar su comercialización en febrero de 2018.

En cuanto a las razones por las que el CHMP podría decidir que ya no es apropiado realizar una evaluación acelerada, una guía de la EMA de 2016 apunta a varios escenarios.

“Ejemplos de tales situaciones incluyen: cuando se han identificado objeciones importantes que no pueden manejarse en un calendario acelerado, cuando el solicitante pide que se interrumpa el cronograma durante más tiempo (por ejemplo, para prepararse para dar una explicación oral), o cuando durante la evaluación se pone en evidencia la necesidad de hacer una inspección de buenas prácticas de manufactura o buenas prácticas clínicas”, dice la guía. “Al igual, en caso de constatarse una tendencia negativa después de la explicación oral, el CHMP puede decidir continuar la evaluación según los plazos de evaluación estándar. El nuevo cronograma se comunicará al solicitante y los motivos de la transferencia al calendario estándar se resumirán en el informe de evaluación del CHMP”.

La presentación de un funcionario de la EMA de 2017 muestra una lista de más de una docena de otros medicamentos que entre 2013 y 2017 obtuvieron evaluaciones aceleradas, pero luego volvieron a los plazos estándar.