Al igual que muchas personas que se inician en la industria biotecnológica, yo quería contribuir a la vida de la gente desarrollando terapias que cambian su vida. Pero estoy decepcionada porque creo que hay demasiadas empresas que están impulsando la investigación clínica con medicamentos mediocres y los medicamentos “imitadores” (también conocidos como “me too”), donde tienen muchas probabilidades de fracasar.

Los ensayos clínicos son algo más que una forma de probar nuevas terapias. Ofrecen a las personas muy enfermas esperanza y la oportunidad de pasar más tiempo con sus seres queridos. Últimamente, el proceso de desarrollo de medicamentos se ha convertido en un ejercicio de imitación (“me-tooism”), a expensas de los pacientes. Es hora de volver a centrarnos en los que más importan.

Durante un panel de discusión reciente, Richard Pazdur, quien dirige el Centro de Excelencia en Oncología de la FDA, pidió a las empresas que reevalúen el proceso de sus ensayos clínicos. Criticó legítimamente los repetidos intentos de la industria de seguir testando el mismo enfoque para una indicación después de que haya fracasado varias veces.

Pazdur usó el ejemplo de los inhibidores de punto de control (medicamentos que se dirigen a PD-1 o PD-L1) para el mieloma múltiple. Tres estudios recientes se llevaron a cabo casi al mismo tiempo, y aunque estaban bien controlados y bien administrados y tenían comités de revisión de seguridad de datos, no se necesitaban múltiples estudios con resultados negativos, dijo.

No hay duda de que replicar estudios tiene valor, pero en este caso la industria estaba duplicando el daño a los pacientes, ya que los tres estudios mostraron disminuciones en la supervivencia general.

Este problema no se limita al mieloma múltiple.

Con seis inhibidores de punto de control en el mercado, ¿será que los pacientes y sus médicos realmente necesitan más de lo mismo? Si bien estos medicamentos son transformadores para algunos, no ayudan a la mayoría de las personas que los consumen. Además, su uso suele ir acompañado de efectos secundarios graves. A pesar de esto, el Instituto de Investigación del Cáncer estima que actualmente se están realizando 2.250 ensayos clínicos para los agentes PD-1 o PD-L1, 748 ensayos más que hace poco más de un año.

¿Es esto realmente lo mejor que los podemos hacer o a lo que debemos aspirar? Cuando las personas se inscriben en ensayos clínicos sobre el cáncer, ponen sus vidas en nuestras manos. Muchos sufren una enfermedad avanzada y recurren a un ensayo clínico en busca de esperanza y posible curación. Sin embargo, como industria, estamos compitiendo para que se prueben en estos pacientes medicamentos con toxicidad significativa, a veces basados en datos preclínicos marginales.

Pazdur dijo que los pacientes no pertenecen a las empresas. El tiene razón. Son personas que apuestan por la oportunidad de recuperarse, o al menos de tener más tiempo con sus familias con una calidad de vida razonable. Deberíamos tratar a los pacientes que se ofrecen como voluntarios para ensayos clínicos de la misma manera que trataríamos a nuestras madres o esposos o a los mejores amigos.

Pazdur pidió a las empresas que sean más eficientes, colaborando, compartiendo datos y realizando ensayos plataforma. Algunas compañías biofarmacéuticas están tratando de hacer esto, pero la industria tiene un largo camino que recorrer. Deberíamos postponer la investigación clínica con medicamentos hasta tener una comprensión sólida de la biología de la enfermedad y evidencia sustancial de que un medicamento tiene el potencial de mejorar realmente la vida.

Esto significa repensar lo que es un perfil de toxicidad aceptable para un medicamento contra el cáncer y rechazar que sentirse horriblemente enfermo durante el tratamiento del cáncer es normal. La industria farmacéutica ha gastado más dinero en desarrollar más medicamentos oncológicos en los últimos años que nunca, sin embargo, no hemos logrado avances significativos en el suministro de terapias contra el cáncer ampliamente eficaces con toxicidad limitada. Se sabe que el tratamiento oncológico efectivo implicará combinaciones de medicamentos. Necesitamos identificar aquellas combinaciones que ofrezcan un riesgo apropiado para el beneficio esperado y permitan tener una calidad de vida razonable.

Para desarrollar medicamentos eficaces contra el cáncer que sean bien tolerados, debemos reducir la velocidad e invertir el tiempo y dinero en estudiar las primeras etapas de la biología del cáncer, así como en estudios preclínicos y etapas tempranas de ensayos clínicos, idealmente aprovechando biomarcadores clave para medir con precisión el efecto de los medicamentos e identificar a los que responden, con el fin de evaluar si realmente vale la pena impulsar el medicamento para que se teste en ensayos de etapas avanzadas en poblaciones más grandes. A lo largo del proceso, cada compañía que realice ensayos clínicos con medicamentos debe preguntarse: ¿le daría este medicamento a un ser querido?

Al elevar el listón, podemos dar a los pacientes oncológicos nuevos medicamentos que les aporten más tiempo con sus familiares y amigos sin efectos secundarios debilitantes. Se lo debemos a los millones de personas diagnosticadas con cáncer que están buscando ensayos clínicos como su última esperanza. Y no debemos aceptar nada menos.

Pazdur advirtió que él y la FDA no están satisfechos con la situación actual de la industria biofarmacéutica. Tenemos que tomar en serio esta reprimenda, reevaluar seriamente nuestros procesos y, una vez más, poner a los pacientes en el centro de los ensayos clínicos.