Una organización internacional sin ánimo de lucro para fomentar el acceso y el uso adecuado de medicamentos entre la población hispano-parlante
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Según los resultados de un ensayo controlado con placebo en pacientes tratados previamente con inmunosupresores, eculizumab (otro inmunosupresor) reduce notablemente la frecuencia de recividas a corto plazo. Esta eficacia debe sopesarse frente a los efectos adversos relacionados con la inmunosupresión y la ausencia de datos a más largo plazo, en particular sobre la progresión de la discapacidad.
SOLIRIS° – concentrado de eculizumab para dilución para infusión intravenosa
Los trastornos del espectro de la neuromielitis óptica (anteriormente denominada neuromielitis óptica o enfermedad de Devic) son trastornos inflamatorios autoinmunes caracterizados por la desmielinización del sistema nervioso central [1, 2]. Son raros, con una prevalencia de menos de 1 caso por cada 10.000 personas [2, 3]. La mayoría de los pacientes tienen autoanticuerpos dirigidos contra la acuaporina-4, una proteína involucrada en la permeabilidad al agua de la membrana celular en determinadas células del sistema nervioso [1, 4].
La enfermedad se presenta principalmente en mujeres, a menudo antes de los 40 años (2, 3, 5). Se manifiesta como ataques acompañados con frecuencia de síntomas graves, que incluyen neuritis óptica unilateral o bilateral con pérdida marcada de agudeza visual y defectos del campo visual; mielitis transversa con déficit motor y sensorial y disfunción del esfínter; afectación del tronco encefálico con náuseas, vómitos, hipo (a veces intratable); y narcolepsia [2, 6].
A principios de 2021, no se conoce ningún tratamiento curativo para estos trastornos. Los ataques se tratan con corticoterapia a dosis altas [2, 3]. La denominada terapia modificadora de la enfermedad, destinada a prevenir los ataques, suele iniciarse de inmediato. No existe consenso sobre la elección del inmunosupresor: azatioprina, micofenolato de mofetilo, rituximab y tocilizumab se utilizan habitualmente fuera de las indicaciones autorizadas [2, 3, 5].
Eculizumab (Soliris°, Alexion) es un anticuerpo monoclonal inmunosupresor dirigido contra la proteína del componente del complemento C5 [5]. Ya había sido autorizado en la Unión Europea para su uso en enfermedades vinculadas a la activación del complemento, y ahora también se ha autorizado el eculizumab también para tratar pacientes con trastorno del espectro de la neuromielitis óptica [4, 7], en los que la activación del complemento parece estar implicada en el proceso de desmielinización [5].
Una notable reducción en la frecuencia de recidivas. La evaluación clínica de eculizumab en el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica se basa principalmente en un ensayo aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo en 143 adultos [4]. Todos los pacientes presentaban antecedentes de al menos 2 recidivas, con 2 recidivas por año de media durante los dos años previos. El 93% de los pacientes ya habían recibido tratamiento con al menos un inmunosupresor antes del ensayo [4].
La terapia inmunosupresora (a dosis estable) se continuó durante el ensayo en aproximadamente el 75% de los pacientes, con la exclusión de rituximab, dado que eculizumab puede reducir su eficacia [4, 5, 8].
Los pacientes recibieron seguimiento hasta la aparición de una recidiva o, en su ausencia, hasta el final del ensayo, que se planificó para cuando se produjeran 24 recidivas en 24 pacientes [4]. Dado que las recidivas fueron mucho más frecuentes en el grupo placebo, el seguimiento fue más prolongado en el grupo de eculizumab, con una duración media de 89 semanas en comparación con 36 semanas en el grupo placebo. El 3% de los pacientes del grupo de eculizumab experimentó una recidiva durante este seguimiento, frente al 43% del grupo de placebo (p <0,0001) [4].
El efecto sobre la discapacidad solo se evaluó una vez en cada paciente utilizando varias escalas de puntuación, seis semanas después del inicio de la primera recidiva o al final del ensayo en caso de ausencia de recidiva [5]. Según esta evaluación, el desarrollo de discapacidad fue similar en ambos grupos [4].
Efectos adversos de los inmunosupresores, incluida la infección meningocócica. Los efectos adversos conocidos de eculizumab son principalmente los relacionados con la inmunosupresión, con la aparición de infecciones (que en ocasiones son mortales), en particular las de origen meningocócico. Otros efectos adversos conocidos son cefalea, trastornos gastrointestinales y reacciones a la infusión. Puede haber un aumento del riesgo de cáncer a largo plazo [9].
En el ensayo descrito anteriormente, un paciente falleció en el contexto de una infección pulmonar, que según los investigadores se relacionó con eculizumab [4]. Una mujer presentó una infección generalizada por Neisseria gonorrhoeae tras la recepción de la primera infusión de eculizumab, lo que provocó la suspensión del fármaco. No se notificaron infecciones meningocócicas. Todos los pacientes habían recibido la vacuna antimeningocócica antes del tratamiento, tal como se recomienda en la fecha técnica o resumen de las características del producto (RCP) [4, 7]. A fecha de 2021, de acuerdo con el calendario de vacunación francés, la vacuna antimeningocócica conjugada A, C, W-135 e Y y la vacuna antimeningocócica B se recomiendan para pacientes que reciben medicación anti-proteína del complemento C5 [10].
Búsqueda bibliográfica hasta el 6 de abril de 2021
En respuesta a nuestra solicitud de información, Alexion no nos proporcionó documentación sobre su producto.
Referencias